Jedná se o data z databáze lékáren získaná mezi červencem 2017 a květnem 2020. Týkají se pacientů s hemofilií A bez inhibitoru, kteří byli převedeni na profylaxi koncentrátem FVIII s pegylací (rurioktokog alfa pegol), tedy přípravkem z řady faktorů s prodlouženým poločasem (EHL), nebo na emicizumab, a to po předchozí minimálně 6měsíční profylaktické léčbě jiným přípravkem FVIII. Hodnoceny byly týdenní spotřeba, dávkovací frekvence, množství nevyužité léčby a krvácivé epizody vyjádřené jako roční míra krvácení (ABR – annual bleeding rate).
Průměrná týdenní spotřeba po převedení na novou léčbu byla u rurioktokog alfa pegolu 6224 IU/kg a u emicizumabu 109 mg. Emicizumab byl podáván 1× týdně u 48,2 % pacientů a 1× za 14 dnů u 40 % pacientů. Většina těch, kteří dostávali rurioktokog alfa pegol, si lék aplikovala 2× týdně (83,3 %).
Průměrné nevyužité (nepodané a znehodnocené) množství léku bylo u emicizumabu signifikantně vyšší (8,4 %) oproti rurioktokog alfa pegolu (−0,3 %; p < 0,001). Průměrné roční nevyužité množství emicizumabu dosahovalo 330,82 mg, u rurioktokog alfa pegolu to bylo −974,8 IU.
Průměrná změna ABR se u pacientů léčených emicizumabem (−1,05) a rurioktokog alfa pegolem (−1,53) zásadně nelišila.
U pacientů s hemofilií A vyžadujících profylaktickou léčbu se po převedení na rurioktokog alfa pegol či emicizumab podle těchto zjištění nijak podstatně nelišila roční míra krvácení. Nicméně míra nevyužití léčiva byla významně vyšší u emicizumabu, což může být důležitá informace i pro plátce zdravotní péče.
(eza)
Zdroj: Sun S. X., Frick A., Balasa V., Roberts J. C. Real-world study of rurioctocog alfa pegol and emicizumab in US clinical practice among patients with hemophilia A. Expert Rev Hematol 2022 Oct; 15 (10): 943−950, doi: 10.1080/17474086.2022.2112171.
