MDS-LR je definován na základě hodnoty skóre IPSS-R (Revised International Prognostic Scoring System) v pásmu velmi nízkém, nízkém a středním, tj. ≤ 3,5. Léčba je doporučena u pacientů s klinicky významnou cytopenií. Nedílnou součástí terapie je podpůrná péče.
V případě klinicky relevantní trombocytopenie či neutropenie je podle doporučení preferován azacitidin nebo lze zařadit pacienta do klinické studie. Dalšími doporučenými modalitami jsou decitabin i.v. nebo kombinace p.o. decitabin + cedazuridin. Za určitých okolností může být přínosem imunosupresivní léčba s případným přidáním eltrombopagu. Pokud dojde k progresi onemocnění nebo se nedostaví odpověď na léčbu, lze zvážit hypomethylační látky, účast v klinické studii a u vybraných pacientů alogenní transplantaci hematopoetických buněk.
Doporučený postup u pacientů se symptomatickou anémií ukazuje následující schéma.
Obr. Doporučení NCCN (verze 1. 2023) pro léčbu MDS s nízkým rizikem a symptomatickou anémií (všechna doporučení jsou třídy 2A)
Pokud sérová hladina erytropoetinu přesahuje 500 mU/ml a zároveň je dostatečně pravděpodobná odpověď na imunosupresivní léčbu, preferuje se podle doporučení antithymocytový globulin (ATG) + cyklosporin A + eltrombopag nebo je možné podávat ATG + cyklosporin A; další doporučenou možností je ATG + eltrombopag, případně lze za určitých okolností možné využít samotný ATG (třída doporučení 3). U pacientů bez odpovědi nebo s intolerancí této léčby je doporučeno postupovat jako při málo pravděpodobné odpovědi na imunoterapii.
V případě sérové hladiny erytropoetinu > 500 mU/ml a nízké pravděpodobnosti odpovědi na imunosupresi je preferovanou volbou azacitidin nebo je vhodné zařazení do klinické studie. Další možností je decitabin nebo p.o. decitabin a cedazuridin. Za určitých okolností lze zvážit lenalidomid. Jestliže nedojde k odpovědi na léčbu po 6 cyklech azacitidinu nebo 4 cyklech decitabinu či p.o. decitabinu a cedazuridinu nebo pacient tuto léčbu netoleruje, je doporučeno zařadit jej do klinické studie, eventuálně u vybraných nemocných zvážit alogenní transplantaci krvetvorných buněk.
(zza)
Zdroj: Myelodysplastic Syndromes. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology. Version 1.2023. Dostupné na: www.nccn.org/guidelines/guidelines-detail?category=1&id=1446
