Rekombinantní faktory VIII (rFVIII) jsou bezpečnou a efektivní léčebnou možností pro profylaxi i kontrolu krvácivých epizod u hemofiliků A. Nedávno byly publikovány výsledky mezinárodní otevřené nekontrolované klinické studie, která byla zaměřena na bezpečnost a účinnost nového rFVIII nazvaného turoctocog alfa.
Primárním cílem této studie bylo vyhodnocení bezpečnostního profilu u dospělých mužů a mladých chlapců. Celkem bylo do studie zahrnuto 150 pacientů (24 adolescentů a 126 dospělých mužů). Všichni jedinci trpěli těžkou formou hemofilie A (tedy s aktivitou FVIII ≤ 1 %), všichni byli již dříve léčeni jinými substitučními přípravky a počet expozičních dnů (ED) byl vyšší než 150. Žádný z pacientů neměl při vstupu do studie v anamnéze pozitivitu testu na přítomnost inhibitoru. Celkem studii dokončilo 146 subjektů (97 %).
Všem mužům byl podáván turoctocog alfa po dobu průměrně 6 měsíců a průměrný počet ED ve studii byl 85. U žádného ze subjektů se v průběhu studie neobjevil inhibitor. Celkově bylo zaznamenáno 225 nežádoucích příhod u 100 pacientů, z nichž nejčastější byly bolesti hlavy či nazofaryngitidy. Celkem bylo zaznamenáno 499 krvácivých epizod a většina z nich byla kontrolována podáním 1 či 2 infuzí substituce turoctocogu alfa. Účinnost infuzí při krvácivých epizodách byla hodnocena pacienty a v 81 % byla velmi dobrá či dobrá.
Výsledky této velké klinické studie ukazují na bezpečný a účinný profil nového produktu FVIII, připraveného rekombinantní metodou, který může být použit jak pro pravidelnou profylaktickou terapii, tak pro kontrolu krvácení u hemofiliků A.
(eza)
Zdroj: Lentz S. R. et al. Results from a large multinational clinical trial (guardian™1) using prophylactic treatment with turoctocog alfa in adolescent and adult patients with severe haemophilia A: safety and efficacy. Haemophilia 2013 Sep; 19 (5): 691–7
Periferní neuropatie (PN) postihuje velkou část populace, přesto zůstává poddiagnostikovaná. Květen coby měsíc povědomí o PN je příležitostí připomenout význam aktivního dotazování na příznaky, jednoduchého screeningu a hledání ovlivnitelných příčin včetně deficitu vitaminů skupiny B.
U příležitosti Světového dne preeklampsie, který připadá na 22. května, jsme vybrali dvě vystoupení z třetího ročníku kongresu Nedoklubka, kde vystoupilo několik porodníků a gynekologů s představením aktuálního stavu prevence předčasného porodu.
Příznaky periferní neuropatie (PN) a nové stížnosti na brnění v končetinách, pálivá bolest nebo svalová slabost mohou být mimo jiné projevem nežádoucího účinku užívané terapie. Léčivy indukované periferní neuropatie jsou navíc častější, než se obecně předpokládá. Následující článek proto přináší stručný přehled hlavních lékových skupin spojených s poškozením periferních nervů.
