Outcome of aplastic anemia in adolescence: a survey of the Severe Aplastic Anemia Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation

Carlo Dufour, Marta Pillon, Jakob Passweg, et al..

Clinical and Experimental Hematology Unit. G Gaslini Childrens’ Hospital, Genova, Italy; Pediatric Hemato-Oncology Clinic, University of Padova, Italy; Basel University Hospital, Switzerland; et al.

Idiopatická aplastická anémie (AAA) je vzácné onemocnění krvetvorby, charakterizované periferní cytopenií, způsobenou selháním kostní dřeně produkovat krevní buňky. Ve významném počtu případů způsobuje toto onemocnění autoimunitní zásah na úrovni progenitorových buněk. Imunosupresivní terapie (IST) patří k léčebným postupům, i když hematopoézu kompletně neupravuje. Je komplikována relapsy přibližně ve 30 %. Proto je v první linii léčby preferována transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT), je-li k dispozici shodný rodinný dárce (MFD). Mnoho studií bylo věnováno celkovému výsledku léčby AAA v různých věkových skupinách. Žádná studie se však cíleně nezaměřila na adolescenty, i když incidence AAA je nejvyšší právě ve věku dospívání (12–18 roků). Proto se autoři zaměřili na celkové výsledky léčby AAA u dospívajících. Analyzovali záznamy 537 adolescentů (310 mužů a 227 žen) diagnostikovaných s AAA, zařazených do databáze těžkých aplastických anémií (SAAW) Evropské skupiny pro krev a transplantaci kostní dřeně (EBMT) v období od 1. ledna 2000 do 31. prosince 2009. Vyhodnotili celkové výsledky podle různých léčebných postupů, frekvence pozdních nádorů po terapii a identifikovali faktory, které mohly ovlivnit výsledky léčby. Konstituční choroby selhání kostní dřeně byly vyřazeny. Do analýzy zařazení pacienti byli porovnáni ve 3 skupinách: (1) HSCT od shodného rodinného dárce byla provedena jako léčba první linie. (2) Po úvodní imunosupresivní terapii nenásledovala transplantace pro selhání. (3) HSCT byla podána po selhání úvodní imunosupresivní terapie. Závěry: Tato studie demonstruje, že AAA u adolescentů má velmi dobré celkové výsledky. Je-li dostupný shodný rodinný dárce, je HSCT provedená během dvou měsíců od diagnózy první volbou léčby. Není-li takový dárce k dispozici, je IST v kombinací antithymocytového globulinu a cyklosporinu stále přijatelnou druhou volbou léčby. Když IST selže, HSCT představuje velmi dobrou alternativu jak pro celkové přežití OS, tak pro přežití do selhání EFS. Předchozí IST zvyšuje riziko postterapeutických nádorů, což musí být monitorováno během dlouhodobého sledování.

Prof. MUDr. Otto Hrodek, DrSc.