Asi nejdůležitějším důvodem pro terapii růstovým hormonem (RH) u dětí s Praderovým-Williho syndromem (PWS) je snaha o optimalizaci jejich tělesné konstituce, jelikož je u těchto dětí často přítomna obezita.
Nizozemská studie, jejíž výsledky nyní byly publikovány v časopise The Journal of Clinical Endocrinology and Metabolism, hodnotila dlouhodobou terapii RH u PWS. Již krátce po zahájení podávání RH těmto dětem docházelo ke zlepšení parametrů souvisejících s obezitou. Zůstává efekt zachován i v dalším období terapie?
V několika nizozemských centrech bylo dlouhodobě (8 let) sledováno 80 prepubertálních dětí s PWS, kterým byla kontinuálně podávána terapie RH (1 mg/m2/den ≅ 0,035 mg/kg/den). Vždy jednou ročně byla hodnocena tělesná hmota bez podílu tuku a procento tuku. V prvním roce terapie RH došlo k významnému vzestupu tělesné hmoty bez tuku (p < 0,0001), která pak zůstala stabilně po dalších 7 let na hladině vyšší, než byla hodnota vstupní (p < 0,0001). Procento tuku signifikantně kleslo v průběhu prvního roku terapie, jeho SD skóre (SDS) a SDS body mass indexu zůstaly stabilní na hodnotě, která byla jen o něco vyšší než parametry vstupní (p = 0,06 a p = 0,14). Po 8 letech terapie došlo ke kompletní normalizaci SDS tělesné výšky a SDS obvodu hlavy. SDS měřeného IGF-1 se zvýšilo na +2,36 SDS v průběhu prvního roku terapie (p < 0,0001) a dále zůstalo stabilní. Při terapii RH nedocházelo k nežádoucímu vlivu na glykémie, hladiny sérových lipidů, hodnoty krevního tlaku a parametry kostní zralosti.
Tato 8 let trvající studie u dětí s Praderovým-Williho syndromem tak dle autorů jednoznačně prokázala, že léčba RH u těchto dětí vede k dlouhodobé normalizaci jejich tělesné konstituce.
(eza)
Zdroj: Bakker N. E. et al. Eight Years of Growth Hormone Treatment in Children With Prader-Willi Syndrome: Maintaining the Positive Effects. J Clin Endocrinol Metab. – publikováno online 3. září 2013; doi: 10.1210/jc.2013-2012
