Dosud bylo publikováno jen málo studií, které by byly zaměřeny na podávání faktoru IX (FIX) v rámci sekundární profylaxe u mužů s hemofilií B (HB). Aktuálně byly publikovány výsledky studie, která byla zaměřena na účinnost a bezpečnost dvou profylaktických režimů s rekombinantním přípravkem nonacog alfa. Profylaktické režimy byly srovnány i s režimem on-demand.
Dosud bylo publikováno jen málo studií, které by byly zaměřeny na podávání faktoru IX (FIX) v rámci sekundární profylaxe u mužů s hemofilií B (HB). Aktuálně byly publikovány výsledky studie, která byla zaměřena na účinnost a bezpečnost dvou profylaktických režimů s rekombinantním přípravkem nonacog alfa. Profylaktické režimy byly srovnány i s režimem on-demand.
Studie se týkala 50 dětí a dospělých mužů (věk subjektů 6–65 let), kteří trpěli těžkou či středně těžkou formou hemofilie B (aktivita FIX ≤ 2) a v jejichž anamnéze bylo 12 a více krvácivých epizod (z toho minimálně 6 kloubních krvácení) v průběhu posledního roku před vstupem do studie. Designem se jednalo o multicentrickou randomizovanou studii s křížením studijních ramen.
Primárně byla sledována míra ročního krvácení (annual bleeding rate, ABR). Léčebné režimy byly následující: on-demand, profylaxe v dávce 50 IU/kg dvakrát týdně a 100 IU/kg jednou týdně. Ve skupině intent-to-treat byly průměrné ABR 35,1 pro on-demand režim, 2,6 pro profylaxi podávanou dvakrát týdně a 4,6 pro profylaxi podávanou jen jednou týdně. Rozdíly mezi on-demand léčbou a profylaktickými režimy byly statisticky významné (p < 0,0001), přičemž rozdíl mezi oběma profylaktickými režimy byl nevýznamný (p = 0,22). Celkem se u 5 jedinců objevilo 7 závažných nežádoucích příhod (SAE), ale žádná z nich nebyla ve vztahu ke studovanému léku.
V této studii bylo jasně demonstrováno, že sekundární profylaxe s přípravkem nonacog alfa, ať již podávaným dvakrát týdně (jednotlivá dávka 50 IU/kg), či jen jednou týdně (jednotlivá dávka 100 IU/kg), vedla u těžkých či středně těžkých hemofiliků ke snížení roční míry krvácení o 89,4 % oproti režimu, v němž byl lék podáván jen v případě potřeby. U obou profylaktických režimů byl profil substitučního přípravku bezpečný.
(eza)
Zdroj: Valentino L. A. et al. Multicentre, randomized, open-label study of on-demand treatment with two prophylaxis regimens of recombinant coagulation factor IX in haemophilia B subjects. Haemophilia – publikováno online 13. ledna 2014; doi: 10.1111/hae.12344
Periferní neuropatie (PN) postihuje velkou část populace, přesto zůstává poddiagnostikovaná. Květen coby měsíc povědomí o PN je příležitostí připomenout význam aktivního dotazování na příznaky, jednoduchého screeningu a hledání ovlivnitelných příčin včetně deficitu vitaminů skupiny B.
U příležitosti Světového dne preeklampsie, který připadá na 22. května, jsme vybrali dvě vystoupení z třetího ročníku kongresu Nedoklubka, kde vystoupilo několik porodníků a gynekologů s představením aktuálního stavu prevence předčasného porodu.
Příznaky periferní neuropatie (PN) a nové stížnosti na brnění v končetinách, pálivá bolest nebo svalová slabost mohou být mimo jiné projevem nežádoucího účinku užívané terapie. Léčivy indukované periferní neuropatie jsou navíc častější, než se obecně předpokládá. Následující článek proto přináší stručný přehled hlavních lékových skupin spojených s poškozením periferních nervů.
