V rámci analýzy byla pomocí IBM MarketScan identifikována data mužů s hemofilií A bez inhibitoru, kteří byli převedeni na emicizumab. Pro zařazení do analýzy bylo potřeba, aby měli trvající zdravotní pojištění více než 180 dnů před převedením na emicizumab i minimálně 90 dnů po tomto převedení a současně měli záznamy o více než 90 dnech kontinuálního podávání emicizumabu.
Účastníci byli sledováni do přerušení léčby (dočasného či trvalého) nebo do ztráty zaznamenávání dat. Sledovány byly údaje o používání emicizumabu, konkomitantním podávání FVIII, využívání zdravotní péče a nákladech na léčbu (HCRU). Jednotlivé informace byly hodnoceny separátně v různých periodách – v rámci indukce léčby emicizumabem, během udržovací léčby a anualizovaně.
Zahrnuto bylo celkem 71 mužů léčených emicizumabem, průměrného věku 35 let a s průměrnou dobou sledování 12 měsíců. Podskupina nemocných dříve dostávajících profylaxi FVIII zahrnovala 52 mužů průměrného věku 34 let a s průměrem doby sledování 11,1 měsíce.
Při zahájení léčby emicizumabem činily průměrné celkové náklady na léčbu 532 949 amerických dolarů (USD), respektive 645 727 USD v podskupině s dřívější profylaxí FVIII. Po zahájení léčby emicizumabem byla HCRU na pacienta a měsíc vyšší v porovnání s periodou udržovací léčby emicizumabem, s pozorovanou vyšší měsíční preskripcí FVIII (data z lékáren) a související administrativní činností v ambulanci (0,37 vs. 0,17), vyšší byly také návštěvy bez preskripce FVIII (2,23 vs. 1,55) a návštěvy na pohotovosti (0,06 vs. 0,03). Podobné trendy sledovaných hodnot HCRU byly pozorovány rovněž v podskupině pacientů s dřívější profylaxí FVIII.
Náklady na léčivé přípravky u hemofilie představovaly 95 % veškerých nákladů spojených s léčbou. Roční průměrná cena činila 50 491 USD pro konkomitantní léčbu FVIII (61 512 USD v podskupině s dřívější profylaxí FVIII), celkové náklady na emicizumab a konkomitantně podávaný FVIII za 1. rok léčby emicizumabem potom dosahovaly 777 171 USD (v podskupině s dřívější profylaxí FVIII 793 168 USD).
Tato data ilustrují časnou zkušenost krátce po zavedení emicizumabu do léčby pacientů s hemofilií A bez inhibitoru. Citovaná analýza samozřejmě nemusí být reprezentativní pro všechny pacienty s hemofilií A bez inhibitoru léčené emicizumabem. Ukazuje však na pokračující zátěž jak terapeutickou, tak také finanční, pokud jde o tuto skupinu nemocných.
(eza)
Zdroj: Cufuir L., Estrin A., Chen E. et al. Early real-world experience with emicizumab and concomitant factor VIII replacement products in adult males with hemophilia A without inhibitors. J Med Econ 2022 Jan-Dec; 25 (1): 984−992, doi: 10.1080/13696998.2022.2102779.
