Získaná hemofilie A (AHA) je vzácné krvácivé onemocnění, pro které je typický získaný deficit srážecího faktoru VIII (FVIII). AHA je důsledkem tvorby autoprotilátek cílících na epitopy na molekule FVIII. Tyto autoprotilátky se označují jako inhibitor a jeho tvorba vede k neutralizaci FVIII a/nebo akceleraci jeho clearance z plazmy.
K diagnóze AHA vede většinou náhle vzniklé významné, někdy i život ohrožující krvácení. Právě krvácení bývá udáváno jako příčina úmrtí spojená s AHA u cca 10–15 % pacientů. Vedle imunosupresivní léčby vedoucí k eradikaci inhibitoru je zásadní zástava krvácení. Nejčasněji jsou v této indikaci využívány aPCC nebo rekombinantní aktivovaný faktor VII (rFVIIa), méně často rekombinantní porcinní FVIII (rpFVIII).
Španělští autoři hodnotili svoji zkušenost s aPCC u nemocných s AHA v reálné klinické praxi se zaměřením na bezpečnost v projektu BAHAS (Treatment of Bleeding in Acquired Hemophilia A with Activated Prothrombin Complex Concentrate in Spain). Jednalo se o sledování pacientů léčených mezi srpnem 2012 a únorem 2021. Doba sledování činila 30 dnů od vysazení aPCC.
Zahrnuto bylo 30 pacientů s mediánem věku 70 let, kteří prodělali 51 krvácení léčených pomocí aPCC. Při podávání aPCC jako léčby 1. linie byla zástava krvácení dokumentována u 13 ze 14 případů (92,9 %). Podání aPCC ve 2. linii následovalo po selhání rFVIIa a zastavilo krvácení ve všech případech.
U 17 pacientů bylo aPCC podáno jako profylaxe návratu krvácení po delší době od iniciální kontroly krvácení. Účinnost takovéto profylaxe dosahovala 94 %.
Nebyla zaznamenána žádná trombotická nežádoucí příhoda. U 1 pacienta byla zachycena hypofibrinogenémie, která nevedla k přerušení podávání aPCC a neměla negativní vliv na účinnost léčby. Nebyly hlášeny žádné jiné závažné nežádoucí příhody, které by mohly být spojené s podáváním aPCC.
Tato data podporují podávání aPCC jako efektivního a bezpečného hemostatického přípravku v léčbě akutního krvácení spojeného s AHA, ale také v prevenci opakování krvácení, a to i u starší populace pacientů s řadou komorbidit a vysokým kardiovaskulárním rizikem.
(eza)
Zdroj: Mingot-Castellano M. E., García-Candel F., Benítez-Hidalgo O. et al. Activated prothrombin complex concentrate to treat bleeding events in acquired hemophilia A: BAHAS study. Eur J Haematol 2022; 109 (6): 686–695, doi: 10.1111/ejh.13853.
