Outcomes of transplantation using various hematopoietic cell sources in children with Hurler syndrome after myeloablative conditioning


Vyšlo v časopise: Transfuze Hematol. dnes,19, 2013, No. 3, p. 191-192.
Kategorie: Výběr z tisku a zprávy o knihách

Jaap Jan Boelens, Mieke Aldenhoven, Duncan Purtill, et al.

University Medical Center Utrecht, Pediatric Blood and Marrow Transplantation Program, Utrecht, The Netherlands; Eurocord/Hôpital Saint Louis, Department of Hematology/BMT, Paris, France; Program in Blood and Marrow Transplantation, University of Minnesota, Minneapolis, MN; et al.

Blood 9May 2013, Vol. 121, No. 19, pp. 3981–3987

Syndrom Hurlerové (HS) je nejtěžší fenotyp ve spektru mukopolysacharidózy typu I (MPS I), typu lyzozomální střádavé choroby. Neléčený HS syndrom vede k progresivnímu a konečnému fatálnímu multisystémovému zhoršení, včetně psychomotorické retardace, těžkých kostních deformit a život ohrožujících kardiálních a plicních komplikací. Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT), zavedená u těžkého typu HS I v roce 1980, se stala celosvětově nejčastější transplantovanou chorobou v rámci vrozených poruch metabolismu. Samotná léčba pomocí náhrady deficitního enzymu (alfa-L-iduronidázy) neochrání centrální nervový systém u těžké formy HS před deteriorací. Přes velké úspěchy transplantačního přístupu zůstává řada otázek spojených s indikací, nejvýhodnějším dárcovským zdrojem, transplantační charakteristikou a souvisejícími celkovými výsledky, komplikacemi a selháním. Autoři proto provedli kooperativní retrospektivní analýzu výsledků a rizikových faktorů po HSCT u pacientů s HS, léčených v mnohočetných centrech na světě podle hlášení v evropském a mezinárodním centru pro transplantace kostní dřeně (EBMT, CIBMTR). Podrobně referují o výsledcích analýzy u 258 dětí s HS po myeloablativním přípravném režimu z let 1995–2007. Medián věku při transplantaci byl 16,7 měsíců a medián doby sledování 57 měsíců. Potvrdili, že časné provedené HCT s nejlépe HLA shodným dárcem dávají nejlepší předpoklad pro pětileté celkové přežití a přežití bez selhání. HCT s dobře shodnou nepříbuzenskou jednotkou pupečníkové krve je zvláště atraktivní, protože je rychle dosažitelná. Autoři podrobují diskusi některé otázky pro další studie, včetně přípravného režimu, chimérismu, sledování posttransplantačních hladin enzymu a profylaxe GVHD. K práci se vztahuje velmi zasvěcený komentář: Better BMT for Hurler syndrome – on the level? Michael A. Pulsipher, University of Utah School of Medicine, ve stejném čísle časopisu Blood, pp. 3785–3787.

Prof. MUDr. Otto Hrodek, DrSc.


Štítky
Hematologie Interní lékařství Onkologie

Článek vyšel v časopise

Transfuze a hematologie dnes

Číslo 3

2013 Číslo 3

Nejčtenější v tomto čísle

Tomuto tématu se dále věnují…


Kurzy

Zvyšte si kvalifikaci online z pohodlí domova

Diabetická neuropatie a její léčba
nový kurz
Autoři: MUDr. Michal Dubský, Ph.D.

Mnohočetný myelom: Úvodní léčba netransplantovatelných pacientů
Autoři:

Proč v prevenci zubního kazu kartáček nestačí?
Autoři: doc. MUDr. Romana Koberová – Ivančaková, CSc.

Hypersenzitivita dentinu jako příznak poškození tvrdých zubních tkání
Autoři: MUDr. Erika Lenčová, Ph.D.

Cesta pacienta s CHOPN
Autoři: doc. MUDr. Vladimír Koblížek, Ph.D.

Všechny kurzy
Kurzy Doporučená témata Časopisy
Přihlášení
Zapomenuté heslo

Nemáte účet?  Registrujte se

Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Přihlášení

Nemáte účet?  Registrujte se