Prader-Willi syndrom představuje jednu ze standardních indikací léčby růstovým hormonem.
Prader-Willi syndrom představuje jednu ze standardních indikací léčby růstovým hormonem. Tuto genetickou poruchu charakterizuje řada somatických a psychických odchylek (např. hypotonie, malý vzrůst, hyperfagie, hypogonadismus, psychomotorická retardace). Některé ze symptomů jsou způsobeny nebo zhoršovány právě deficitem růstového hormonu, a proto jeho podávání vede ke zlepšení některých příznaků. Doposud však chyběly studie, které by hodnotily efekt dlouhodobého užívání růstového hormonu.
Do nizozemské studie bylo zařazeno 55 prepubertálních dětí s Prader-Willi syndromem s průměrným věkem 5,9 ± 3,2 let. Dětem byl po dobu 4 let podáván růstový hormon v dávce 1 mg/m2 na den. Jednou ročně bylo u dětí měřeno procento tuku v těle, hmotnost těla bez tuku (tzv. lean body mass, LBM), výška, body mass index (BMI), obvod hlavy, kostní věk, krevní tlak, hladiny inzulínu podobného růstového faktoru (IGF-1) a IGF vázajícího proteinu 3, dále také hladiny glukózy, inzulínu, glykovaného hemoglobinu (HbA1c), celkového cholesterolu, HDL a LDL cholesterolu. Naměřené hodnoty byly srovnávány s referenčními hodnotami nizozemské populace a pacientů s Prader-Willi syndromem.
Studie prokázala pozitivní vliv léčby růstovým hormonem na procento tělesného tuku. SD-skóre (SDS) před zahájením terapie bylo 2,89 ± 0,6 SDS, po roce 2,14 ± 0,7 SDS (p < 0,0001) a dále se signifikantně neměnilo. Po roce léčby se vylepšila také hodnota LBM (p = 0,02), která se však vrátila na původní hodnotu už druhý rok a dále zůstávala stejná. Výška postavy se normalizovala z původní hodnoty –2,27 ± 1,2 SDS na –0,24 ± 1,2 SDS (p < 0,0001). SD-skóre BMI se signifikantně zvyšovalo od druhého roku studie. Vzestup však byl připisován přirozenému vývoji u pacientů s Prader-Willi syndromem.
Kromě zhodnocení účinnosti se studie soustředila také na možné vedlejší účinky růstového hormonu. Výsledky vyvrací negativní ovlivnění hladiny glukózy a inzulínové rezistence. Vyloučen byl také negativní vliv na hodnoty lipidů v séru. Naopak zde byl zaznamenán pokles LDL frakce během třetího a čtvrtého roku studie a zvýšení HDL frakce nepřímo díky IGF-1. Tyto výsledky tak potvrdily důležitou roli růstového hormonu v léčbě pacientů s Prader-Willi synromem.
(blš)
Zdroj: Roderick F. A. , de Lind van Wijngaarden, Elbrich P. C. et al.: Efficacy and safety of long-term continuous growth hormone treatment in children with Prader-Willi syndrome. J Clin Endocrinol Metab. 2009; 94 (11): 4205–15.
Příznaky periferní neuropatie (PN) a nové stížnosti na brnění v končetinách, pálivá bolest nebo svalová slabost mohou být mimo jiné projevem nežádoucího účinku užívané terapie. Léčivy indukované periferní neuropatie jsou navíc častější, než se obecně předpokládá. Následující článek proto přináší stručný přehled hlavních lékových skupin spojených s poškozením periferních nervů.
