Imunitní trombocytopenie je autoimunitní onemocnění, u kterého pozorujeme sníženou produkci krevních destiček a jejich zvýšenou destrukci. Jak krevní destičky, tak i jejich prekurzory – megakaryocyty – jsou cílem autoprotilátek. V rámci možné léčby si svou pozici získali ve 21. století agonisté trombopoetinového receptoru (TPO-RA) indukující proliferaci a diferenciaci megakaryocytů a zvyšující produkci krevních destiček. TPO-RA dokáží zlepšit počet krevních destiček a snížit riziko závažného krvácení u 80–90 % pacientů s ITP a významně tak přispívají ke zlepšení kvality života. Míra dlouhodobé léčebné odpovědi se ve studiích pohybuje mezi 65 a 88 % a tolerance těchto léčiv je velmi dobrá.
Cílem léčby TPO-RA primárně není normalizace počtu krevních destiček, ale spíše zvýšení jejich počtu tak, aby se snížilo riziko krvácení, což je velmi dobře pozorovatelné při vzestupu počtu destiček nad 50 × 109/l. Řada nemocných potřebuje k udržení adekvátní hladiny krevních destiček kontinuální dlouhodobé podávání TPO-RA. U některých pacientů je ale možné dosáhnout setrvalé odpovědi po snížení, či dokonce vysazení TPO-RA. Přístupy k vysazování TPO-RA jsou ovšem různé a není k dispozici jednoznačné doporučení.
Dotazníkové šetření mezi britskými hematology ukázalo, že odhadem 30–34 % jejich pacientů bylo schopno podstoupit snížení či vysazení léčby a 29–35 % těchto pacientů nepotřebovalo její znovuzahájení, a to po průměrné délce období bez léčby 86–106 dnů. Nebyly identifikovány žádné jasné ukazatele udržení dobré odpovědi pacienta na léčbu nebo odpovědi na snížení dávky TPO-RA či jeho vysazení.
Konsenzus expertů došel k závěru, že zhruba u 30 % pacientů je vhodné zvážit snižování a vysazení léčby TPO-RA, jež může proběhnout po 6–12 měsících léčby při adekvátní odpovědi – tedy dosažení počtu krevních destiček > 50 × 109/l ve ≥ 75 % měření v průběhu předchozích 6 měsíců. Znovunasazení léčby může být zváženo při poklesu počtu krevních destiček nebo pokud se u pacienta znovu objeví symptomy onemocnění. Do rozhodování o snížení dávky či vysazení TPO-RA je nutné zahrnout také individuální faktory a rozdíly.
Výsledkem dotazníkového šetření a konsenzu expertů je shoda na tom, že snížení dávky TPO-RA či jeho vysazení terapie je u některých pacientů s ITP možné. Do budoucna je důležité studovat zejména možnosti jak lépe predikovat, kteří pacienti spíše dosáhnou setrvalé odpovědi i při snížení či vysazení této moderní a efektivní léčby.
(eza)
Zdroj: Cooper N., Hill Q. A., Grainger J. et al. Tapering and discontinuation of thrombopoietin receptor agonist therapy in patients with immune thrombocytopenia: results from a modified Delphi panel. Acta Haematol 2021 Mar 31; 144 (4): 418–426, doi: 10.1159/000510676.
