Výsledky analýzy dat získaných z českého registru HemoRec zaměřeného na pacienty s hemofilií a inhibitorem ukázaly, že ve srovnání se standardní dávkou může vysoká iniciální dávka rFVIIa zlepšit léčebné výsledky a nemusí vést k navýšení nákladů s léčbou spojených.
U pacientů s hemofilií a inhibitorem je kontrola krvácení možná pomocí tzv. by-pass přípravků, konkrétně se jedná o koagulační komplex FEIBA či rekombinantní FVIIa (rFVIIa). Pokud jde o rFVIIa, je možno při krvácení začínat buď standardní dávkou (≤ 120 μg/kg), či dávkou vysokou (> 120 μg/kg). Bylo dokázáno, že iniciální vysoká dávka je minimálně srovnatelná s dávkou standardní a má podobný bezpečnostní profil, může ale vést k lepším výsledkům léčby.
Český registr HemoRec přináší data o krvácivých epizodách pacientů s hemofilií a inhibitorem, o jejich léčbě (použité dávky rFVIIa, jejich počet a také časnost zahájení léčby), o hospitalizacích spojených s krvácením a o výsledcích léčby. Autoři analyzovali data retrospektivně a zaměřili se na srovnání nákladů spojených s léčbou a výsledků terapie s ohledem na iniciální dávku a na časnost zahájení léčby.
Hodnoceno bylo celkem 314 krvácivých epizod u 12 pacientů léčených podáním rFVIIa. Většinu krvácení představovala spontánní kloubní krvácení a 67,5 % z nich bylo léčených vysokou iniciální dávkou. Hrubé srovnání ukázalo, že vysoká iniciální dávka rFVIIa u těchto pacientů byla spojená s nižším průměrným počtem dávek potřebných ke kontrole krvácení (p < 0,001 ve srovnání se standardní iniciální dávkou), ale celkově podaná dávka byla vyšší a vyšší byly i náklady (p ≤ 0,008). Nicméně lineární regresní analýza ukázala, že vysoká iniciální dávka byla spojená s kratším časem potřebným k zástavě krvácení (p = 0,014) a náklady byly podobné (p = 0,891). Jednoznačně se ukázalo, že čím později je zahájena terapie, tím později je dosaženo kontroly krvácení a navyšují se léčebné výdaje.
Pokud tedy jde o terapii krvácení u hemofiliků s inhibitorem, výsledky analýzy dat získaných z českého registru HemoRec ukázaly, že vysoká iniciální dávka rFVIIa může zlepšit léčebné výsledky a nemusí vést k navýšení nákladů s léčbou spojených. Časné zahájení léčby může tyto náklady snížit.
(eza)
Zdroj: Salaj P., et al. Economic evaluation of rFVIIa high initial dose compared to rFVIIa standard initial dose in patients with haemophilia with inhibitors using the Czech HemoRec registry. Thromb Res. 2013; pii: S0049-3848(13)00520-3; doi: 10.1016/j.thromres.2013.11.002
