#PAGE_PARAMS# #ADS_HEAD_SCRIPTS# #MICRODATA#

Nové možnosti v léčbě cystické fibrózy – šance i konfrontace


New possibilities in the treatment of cystic fibrosis –⁠ chances and confrontation

In the article the author describes new possibilities of treatment of cystic fibrosis and the issue of their payments in the practice of the review doctor.

Keywords:

Cystic fibrosis – modulators of CFTR protein – payments from general health insurance


Autoři: J. Krynská
Vyšlo v časopise: Reviz. posud. Lék., 22, 2019, č. 4, s. 97-98
Kategorie: Původní práce • Souhrnná sdělení • Kazuistiky

Souhrn

V článku autorka uvádí nové možnosti léčby cystické fibrózy a problematiku jejich úhrady v praxi revizního lékaře.

Klíčová slova:

cystická fibróza – modulátory CFTR proteinu – úhrada ze všeobecného zdravotního pojištění

ÚVOD

S rozvojem poznání molekulárních buněčných procesů u genetických abnormalit dochází nejen k výraznému posunu léčebných možností, ale také k velmi vysokému vzestupu lékové nákladnosti. V období do přiznání úhrady z veřejného zdravotního pojištění dochází k požadavkům úhrady na základě výjimečnosti pacienta či deklarace o jediné možné léčbě (§ 16 zákona č. 48/1997 Sb. v platném znění), což většinou neodpovídá skutečnému stavu pacienta a vytváří ve vztahu pojišťovna-pacient-lékař zbytečné napětí.

SDĚLENÍ

Klasickým příkladem je onemocnění cystickou fibrózou, kde kromě VILP Kalydeco (ivakaftor), používaného od roku 2012 (aktuálně s dočasnou úhradou 456 962,75 Kč/1 bal, což je 28 dnů léčby), jsou nově registrovány LP Symkevi (kombinace ivakaftor/tezakaftor), a LP Orkambi (kombinace ivakaftor/lumakaftor), zatím bez stanovené úhrady.

Cenové relace léčby na 28 dnů u obou nových kombinovaných léků se pohybují od 300 000, -⁠ do 370 000, -⁠ Kč, přičemž LP Symkevi je nutno doplňovat o 1 tbl LP Kalydeco denně.

Gen CFTR (cystic fibrosis transmembrane regulator) je na dlouhém rameni 7. chromozomu a má 27 exonů, jejichž mutace jsou různé, a podle toho jsou také různé projevy onemocnění a léčebné možnosti. V současnosti není způsob, jak vadný gen opravit, ale lze modulovat funkci CFTR proteinu, a to zvýšením jeho množství nebo zvýšením jeho účinnosti a korekce molekulárního defektu CFTR, což je považováno za léčbu kauzální.

SPC LP Kalydeco: Ivakaftor potencuje aktivitu CFTR proteinu na povrchu buněk, je určen pro pacienty s cystickou fibrózou, vyvolanou mutací G551D („keltská mutace“), ve věku od 6 let a tělesnou hmotností 25 kg a více, kteří mají jednu z následujících mutací ovlivňujících otevírání kanálu (třídy III) v genu CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N nebo S549R, a pro pacienty od 18 let, kteří mají v genu CFTR  mutaci 65510 .

Z hlediska plátce řešeno v rámci centrové péče, v současnosti léčeno 20 pacientů.

SPC LP Symkevi je v kombinovaném režimu s tabletami ivakaftoru 150 mg indikován k léčbě pacientů s cystickou fibrózou ve věku od 12 let, kteří jsou homozygotními nosiči mutace genu F508del, nebo kteří jsou heterozygotními nosiči mutace F508del a mají jednu z následujících mutací v genu pro transmembránový regulátor vodivosti (CFTR): P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G a 3849+10kbC→T.

SPC LP Orcambi zvyšuje množství a funkčnost proteinu CFTR, potřebného k otevření chloridového kanálu buněk. Je indikován pacientům od 6 let věku s genotypem F 508del/F 508del, cílem je zpomalení poklesu plicních funkcí a prodloužení přežití pacientů.

Podávání této léčby, která na rozdíl od běžné terapie kvalitativně ovlivňuje plicní funkce a snižuje množství plicních infekčních komplikací, je celoživotní. Předpokládá se, že podmínky úhrady z veřejného zdravotního pojištění splní cca 600 pojištěnců ročně.

Otázkou je, kolik jsme ochotni platit (WTP –⁠ willingness to pay) za 1 rok života a jeho kvalitu. Obecně se uznává trojnásobek HDP té které země (v ČR 1,2 mil. Kč/1 obyvatele), ale může být zvýšen maximálně na desetinásobek. Všeobecná zdravotní pojišťovna o úhradách jedná, zásadní rozhodnutí je na instituci SÚKL.

Novou praxí je, že revizní lékař je atakován nikoliv žádostmi lékařů-poskytovatelů, ale samotnými pojištěnci, kteří své požadavky formulují přímo právnicky, evidentně s pomocí pacientských organizací, které jsou farmakologickou firmou proškoleny. Opisované právnické formulace se objevují i při námitkách na zamítnutí úhrady. Zamítnutí je nejčastěji založeno na nesplnění podmínek výjimečné úhrady podle § 16 zákona č. 48/1997, v platném znění, neboť nejde o léčbu jedinou možnou –⁠ pacient má hrazenu plnou konvenční léčbu i léčbu podpůrnou a průběh onemocnění je běžný. Úhrada podle § 16 nesmí být zneužita a sloužit jako nástroj k prolomení pravidel úhrad z veřejného zdravotního pojištění. Řešení musí být systémové, nemocný nesmí být rukojmím farmakologických firem.

Střetává se tu etika a ekonomika, rozhodování je náročné, touha žít a žít kvalitně je lidsky pochopitelná, ale ani nejdražší léky nezajistí nesmrtelnost a nejsou receptem na štěstí. Otázkou je, zda nesplněná očekávání nepřispívají ke zhoršení pocitů bezmocnosti a beznadějnosti, jenž chronické a zejména genetické nemoci přinášejí.

Čestné prohlášení

Autorka deklaruje, že v souvislosti s předmětem článku nemá žádné komerční zájmy.

Adresa pro korespondenci:

MUDr. Jana Krynská

revizní lékař VZP

Branislavova 1415/1

266 01 Beroun

e-mail: jana.krynska@vzp.cz


Štítky
Posudkové lékařství Pracovní lékařství

Článek vyšel v časopise

Revizní a posudkové lékařství

Číslo 4

2019 Číslo 4
Nejčtenější tento týden
Nejčtenější v tomto čísle
Kurzy

Zvyšte si kvalifikaci online z pohodlí domova

Mepolizumab v reálné klinické praxi kurz
Mepolizumab v reálné klinické praxi
nový kurz
Autoři: MUDr. Eva Voláková, Ph.D.

BONE ACADEMY 2025
Autoři: prof. MUDr. Pavel Horák, CSc., doc. MUDr. Ludmila Brunerová, Ph.D., doc. MUDr. Václav Vyskočil, Ph.D., prim. MUDr. Richard Pikner, Ph.D., MUDr. Olga Růžičková, MUDr. Jan Rosa, prof. MUDr. Vladimír Palička, CSc., Dr.h.c.

Cesta pacienta nejen s SMA do nervosvalového centra
Autoři: MUDr. Jana Junkerová, MUDr. Lenka Juříková

Svět praktické medicíny 2/2025 (znalostní test z časopisu)

Eozinofilní zánět a remodelace
Autoři: MUDr. Lucie Heribanová

Všechny kurzy
Kurzy Podcasty Doporučená témata Časopisy
Přihlášení
Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu, se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Přihlášení

Nemáte účet?  Registrujte se

#ADS_BOTTOM_SCRIPTS#