Vyšlo v časopise: Transfuze Hematol. dnes,17, 2011, No. 4, p. 197-198.
Kategorie: Výběr z tisku a zprávy o knihách

Mary A. Slatter, Kanchan Rao, Persis Amrolia, et al.

Department of Paediatric Immunology, Newcastle upon Tyne Hospital National Health Service Foundation Trust, Newcastle upon Tyne, United Kingdom; and Great Ormond Street Hospital National Health Service Trust, London, United Kingdom

Blood, 21 April 2011. Vol. 117, No. 16, pp. 4367-4375

Transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) zůstává u mnoha dětí s primárními imunodeficientními chorobami (PIDs) jedinou kurativní možností. Zvláště u dětí ve věku pod 1 rok je vysoká toxicita přípravných režimů založených na na busulfanu nebo melfalanu. Treosulfan (L-treitol-1,4-bis-methansulfonát) je alkylační látka s myeloablativními a imunosupresivními vlastnostmi. U dospělých byla doložena účinnost v přípravném režimu s redukovaným rizikem toxicit, zvláště ve vztahu k veno-okluzivní chorobě (VOD) při srovnání s busulfanem. Velmi málo zkušeností bylo však dosud publikováno o využití treosulfanu při HSCT u dětí s PIDs.

Cílem studie bylo ověřit na velkém souboru dětí s PIDs účinnost přípravných režimů založených na treosulfanu, vyhodnotit výsledky HSCT, komplikace spojené s transplantací, GVHD, chimérismus a rekonstrukci imunitního systému.

Metody, soubor a výsledky. Jde o retrospektivní studii 70 pacientů s PID nebo těžkou imunitní dysregulací, u nichž byla provedena HSCT v době mezi únorem 2006 až prosincem 2009 ve shora uvedených dvou centrech. Pacienti nebyli randomizováni, výběr přípravného režimu byl stanoven podle klinického rozhodnutí. Diagnózy pacientů: SCID (20 pacientů), Wiskott-Aldrichův syndrom (7 pac.), Omennův syndrom (7 pac.), hemofagocytová lymfohistiocytóza ( 4 pac.), CID ( 4 pac.), LAD (4 pac.) a další jednotlivé imunodefienciece. Medián věku při transplantaci byl 8,5 měsíců (rozmezí 1,2–175 měs.) 46 ze 70 pacientů (66 %) bylo ve věku 12 měsíců nebo mladším. Treosulfan byl podáván v dávce 42 g/m2 (n = 43) nebo 36 g/m2 (n = 27) ve 3 rozdělených dávkách během 3 dnů. Šestnáct ze 30 pacientů (53 %), kteří dostávali cyclofosfamid, mělo vyšší dávku treosulfanu než 24 pacientů ze 40 (68 %), kteří dostávali fludarabin. Nižší dávku měly zpravidla malé děti pod 1 rok věku. Alemtuzumab 0,3 až 1,0 mg/kg v celkové dávce dostávali všichni pacienti s výjimkou těch, kteří dostali shodnou dřeň od sourozence (n = 8). Ostatními zdroji dárcovské dřeně byli: shodný rodinný dárce (13), haploidentický (4), nepříbuzenský (45). Celkové sledování bylo 19 měs. (rozmezí 1–47 měs.)

Výsledky: Celkové přežití (OS) bylo v 81 %, stejné při věku pacientů méně nebo více než 1 rok věku. Kožní toxicita byla obvyklou komplikací, včetně perianální ulcerace, pigmentových změn a někdy deskvamace. Mucositida byla mírná, čtyři děti měly křeče po skončení treosulfanu: 2 byly na cyklosporinu v době křečí a všechny byly ve věku pod 4 měsíce věku. 18 dětí (26%) mělo GVHD, ale pouze 7 (10 %) s vyšším stupněm než 2. Došlo ke 3 úmrtím v souvislosti s GVHD. U 4 dětí se vyvinula omezená chronická kožní GVHD.

Závěr. Přípravným režimem založeným na treosulfanu bylo dosaženo výborné celkové přežití víc než v 80 % ve studované skupině dětí s PID nebo chorobami těžké imunitní dysregulace, vysoká hladina plného nebo stabilního smíšeného chimérismu, zvláště u dětí transplantovaných ve věku pod 1 rok, kdy toxicita přípravných režimů je stále problémem. Autoři doporučují další studie s farmakokinetickým zaměřením.

Prof. MUDr. Otto Hrodek, DrSc.


Štítky
Hematologie a transfuzní lékařství Interní lékařství Onkologie

Článek vyšel v časopise

Transfuze a hematologie dnes

Číslo 4

2011 Číslo 4

Nejčtenější v tomto čísle

Tomuto tématu se dále věnují…


Kurzy

Zvyšte si kvalifikaci online z pohodlí domova

Zánětlivá bolest zad a axiální spondylartritida – Diagnostika a referenční strategie
nový kurz
Autoři: MUDr. Monika Gregová, Ph.D., MUDr. Kristýna Bubová

Inhibitory karboanhydrázy v léčbě glaukomu
Autoři: as. MUDr. Petr Výborný, CSc., FEBO

Příběh jedlé sody
Autoři: MUDr. Ladislav Korábek, CSc., MBA

Krvácení v důsledku portální hypertenze při jaterní cirhóze – od pohledu záchranné služby až po závěrečný hepato-gastroenterologický pohled
Autoři: PhDr. Petr Jaššo, MBA, MUDr. Hynek Fiala, Ph.D., prof. MUDr. Radan Brůha, CSc., MUDr. Tomáš Fejfar, Ph.D., MUDr. David Astapenko, Ph.D., prof. MUDr. Vladimír Černý, Ph.D.

Rozšíření možností lokální terapie atopické dermatitidy v ordinaci praktického lékaře či alergologa
Autoři: MUDr. Nina Benáková, Ph.D.

Všechny kurzy
Kurzy Doporučená témata Časopisy
Přihlášení
Zapomenuté heslo

Nemáte účet?  Registrujte se

Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Přihlášení

Nemáte účet?  Registrujte se