Jak si povede LECIG v evropské praxi? To zjistí ELEGANCE

Jaká je účinnost a bezpečnost infuze LECIG (levodopa/entakapon/karbidopa v intestinálním gelu) u pacientů s pokročilou PN v každodenní klinické praxi? To má zjistit neintervenční, observační studie ELEGANCE. Auditorium s ní seznámil profesor Werner Poewe z univerzitní nemocnice v Innsbrucku.

Regulační agentury si stále více uvědomují důležitost dat z reálné praxe. Strmě také v medicíně přibývá studií reportujících průběh a výsledky léčebných postupů v reálné praxi v databázích typu PubMed. Klinicky smysluplný zdroj údajů nabízejí pacientské registry – mohou poskytovat údaje z dlouhodobého sledování, reflektují klinickou praxi a mohou být použity jako externí kontroly pro „hybridní“ randomizované kontrolované studie (RCT). Hodnota evidence z „reálného světa“ spočívá v doplnění závěrů RCT o další hodnocení poměrů rizik a benefitů, výsledky dosažené u pacientů nezařazených do RCT nebo například dlouhodobá data, navíc potenciálně ovlivňují generování hypotéz, nové indikace, rozšiřování příbalových informací, ale i aktualizace guidelines.

300 pacientů ze 14 evropských zemí

První velkým observačním hodnocením, které má poskytnout dlouhodobá data o účinnosti a bezpečnosti každodenní léčby kombinací LECIG v rutinní praxi na evropské úrovni, je studie fáze IV ELEGANCE. Jejím účelem je doplnit závěry předchozích klinických studií o data z rutinní lékařské péče, přičemž celkem má zahrnout 300 pacientů. Centra účastnící se kohortové observační studie ELEGANCE nabídnou zařazení do ní všem nemocným, kteří LECIG dostanou. Rozběhla se již v Německu, Rakousku a Slovinsku a bude postupovat do dalších evropských zemí podle toho, jak v nich bude léčba registrována národními regulačními agenturami – má se jednat ještě o Belgii, Bulharsko, Francii, Chorvatsko, Irsko, Itálii, Maďarsko, Nizozemsko, Rumunsko, Španělsko a Velkou Británii. Dokončení studie je plánováno na červenec 2025.   

Design

Účastníky studie se mohou stát pacienti ve věku ≥ 18 let, kteří mají pokročilou Parkinsonovu nemoc s těžkými fluktuacemi motoriky a hyperkinezí/dyskinezí, pro něž již užívají LECIG, a to maximálně po dobu 3 měsíců před podpisem informovaného souhlasu se zařazením do studie, nebo v případě, že jsou léčeni perorální kombinací, avšak ta neposkytuje uspokojivé výsledky.

Zařazování pacientů má trvat 24 měsíců (od konce 2. čtvrtletí 2021 do začátku 3. čtvrtletí 2023). Rovněž 24 měsíců bude probíhat léčba (od 2. čtvrtletí 2022 do 2. čtvrtletí 2024) zahrnující observaci při kontrolách v rámci rutinní péče, a to 2× během prvních 6 měsíců a následně vždy ob 6 měsíců.

Primární cílové ukazatele mají tvořit dlouhodobá efektivita a dlouhodobá bezpečnost, jako sekundární cílové parametry byly stanoveny nemotorické symptomy a kvalita života pacienta a také využívání zdrojů zdravotnického systému ze strany pacientů.

V rámci studie mají být porovnány vstupní hodnoty a hodnoty zjištěné po až 24 měsících (eventuálně dříve, v případě přerušení léčby nebo studie) v těchto parametrech:

• doba strávená ve stavu „off“ podle skóre MDS-UPDRS IV (Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale IV)

• motorické funkce při každodenních činnostech podle hodnot MDS-UPDRS II

• denní dávky levodopy

• užívání dalších přípravků indikovaných při Parkinsonově nemoci

• efektivita používání programované pumpy

• hodnoty skóre CGI-I (Clinical Global Impression of Improvement Scale)

• hodnoty skóre PGI-C (Patient Global Impression of Change Scale)

• spokojenost s léčbou na každé návštěvě po vstupu do studie

• výskyt nežádoucích příhod a závažných nežádoucích příhod (včetně souvisejících s přípravkem, zařízením nebo procedurou)

• nemotorické symptomy podle skóre NMSS (Non-Motor Symptom Scale)

• kvalita spánku podle skóre PDSS-2 (Parkinson's Disease Sleep Scale-2)

• každodenní aktivity podle skóre MDS-UPDRS Ib

• kvalita života podle celkového skóre dotazníků PDQ-8 nebo PDQ-39 (PDQ – Parkinson's Disease Questionnaire)

• nutnost hospitalizace od poslední návštěvy kvůli komplikacím mimo dosah podpůrného týmu sester

• vliv léčby na vitální parametry (tělesná hmotnost, krevní tlak, pulz), laboratorní výsledky (jaterní testy, krevní obraz, ledvinné funkce ad.), celkový zdravotní stav i zdravotní stav specifický pro PN

   

Eva Srbová
redakce proLékaře.cz

   

Reference:
1. Jost W., Dafsari H., Ebersbach G., Warnecke T. P 81 ELEGANCE – A prospective non-interventional study of the long-term effectiveness and safety of levodopa–entacapone–carbidopa intestinal gel (LECIG) in patients with advanced Parkinson's disease in routine care. Clin Neurophysiol 2022, 137: e61, doi: 10.1016/j.clinph.2022.01.112.
2. Long-term observational study on effectiveness and safety of Lecigon in patients with advanced Parkinson's disease (ELEGANCE). NCT05043103. ClinicalTrials.gov, U. S. National Library of Medicine, 2022 Jul 6. Dostupné na: www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT05043103