GENOVÁ TERAPIE HEMOFILIE - DALŠÍ ZKLAMÁNÍ?


GENOVÁ TERAPIE HEMOFILIE - DALŠÍ ZKLAMÁNÍ?

Naše původní představy o genové terapii jako způsobu léčení dědičných chorob, přestože byly zatlačeny do pozadí aplikacemi onkologickými, zůstávají nadále předmětem výzkumu, ale i klinických zkoušek. V současnosti probíhá několik klinických studií, které se opírají jednak o použití virových vektorů, jednak o přímý přenos plazmidů obsahujících sekvenci genu faktoru VIII zkrácenou o vnitřní část odpovídající doméně B do fibroblastů pacientů. Přestože úspěšnost přenosu je nesporná, zatím se dlouhodobě nedaří udržet produkci vnesenému genu na dostatečné výši.

Klíčová slova:
genová terapie, hemofilie


Gene Therapy of Haemophilia - Next Disillusion?

Since the very beginning the evident target of gene therapy were monogenic disease, though the number of applicated protocols in the treatment by oncologic processes has become much higher now. Several clinical studies, using viral vectors or direct transfer of plasmids containing sequences of human factor VIII, from which the central part (domain B) had been deleted gave satisfactory results concerning the transfer effectivity. On the other hand the amount of factor VIII produced in recipients was decreasing and was no more detectable after one year after administration of transfected fibroblasts.

Key words:
gene therapy, hemophilias


Autoři: R. Brdička
Působiště autorů: Ústav hematologie a krevní transfuze, Praha
Vyšlo v časopise: Čas. Lék. čes. 2001; : 636-639
Kategorie:

Souhrn

Naše původní představy o genové terapii jako způsobu léčení dědičných chorob, přestože byly zatlačeny do pozadí aplikacemi onkologickými, zůstávají nadále předmětem výzkumu, ale i klinických zkoušek. V současnosti probíhá několik klinických studií, které se opírají jednak o použití virových vektorů, jednak o přímý přenos plazmidů obsahujících sekvenci genu faktoru VIII zkrácenou o vnitřní část odpovídající doméně B do fibroblastů pacientů. Přestože úspěšnost přenosu je nesporná, zatím se dlouhodobě nedaří udržet produkci vnesenému genu na dostatečné výši.

Klíčová slova:
genová terapie, hemofilie

Plné znění tohoto článku není v digitalizované podobě.
V případě zájmu kontaktujte NTO ČLS JEP, které vám může poskytnout sken časopisu.

Štítky
Adiktologie Alergologie a imunologie Angiologie Audiologie a foniatrie Biochemie Dermatologie Dětská gastroenterologie Dětská chirurgie Dětská kardiologie Dětská neurologie Dětská otorinolaryngologie Dětská psychiatrie Dětská revmatologie Diabetologie Farmacie Chirurgie cévní Algeziologie Dentální hygienista
Kurzy Doporučená témata Časopisy
Přihlášení
Zapomenuté heslo

Nemáte účet?  Registrujte se

Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Přihlášení

Nemáte účet?  Registrujte se