Jakub Dvořáček: Novelizace legislativy by měla zajistit jednotnou a transparentní cestu vstupu léčiv nejen pro vzácná onemocnění

18. 5. 2020

V časech epidemie nového koronaviru řada věcí přirozeně ustupovala a ustupuje do pozadí. Na druhou stranu vývoj nových léků a jejich registrace, tedy posuzování účinnosti a bezpečnosti přípravků regulačními úřady, je a vždy bude žhavé téma. S výkonným ředitelem Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) Mgr. Jakubem Dvořáčkem, MHA, jsme hovořili o nové legislativě, která se léčiv týká, aktuálních pokrocích v rámci lékových inovací nebo třeba o emergentním systému.

Inzerce

Masivní pokrok díky inovacím a několik přetrvávajících bílých míst

Kdybyste měl jmenovat jeden dva moderní léky, které přinesly skutečně zásadní inovaci v terapii konkrétní nemoci v České republice v posledních pěti deseti letech, které by to byly? A v čem konkrétně došlo k výrazné změně?

Uplynulá léta přinesla řadu zásadních inovací. Za jeden z největších pokroků považuji biologickou léčbu roztroušené sklerózy. Inovativní terapie dokáže tak zásadně zpomalit průběh onemocnění, že pacienti dříve odsouzení na invalidní vozík žijí téměř běžný život. Jsou zpět v práci, nepobírají invalidní důchod v takovém rozsahu jako dříve, ženy-pacientky mohou mít děti. Je zde vidět obrovský přínos nejen z hlediska kvality života, ale i pro náš zdravotnický a sociální systém.

Obrovský úspěch jsme zaznamenali také u dalších neurologických diagnóz, třeba nervosvalových onemocnění. Zde jsou přípravky, které progresi zastavují. V mnoha případech žijí pacienti kvalitním životem a dožívají se vysokého věku. Ale můžeme jít i do „obyčejných“ chronických oblastí. Když se podíváte, jak funguje diabetik dnes a jak tomu bylo před 15 lety, je to obrovská změna. Moderní inzuliny a další antidiabetika snižují zátěž organismu natolik, že pacienti žijí prakticky normálním životem, jako zdravá populace. Obdobné výsledky můžeme vidět i v dalších terapeutických oblastech, například v onkologii.

Ano, ale jen u některých diagnóz.

Jistě, nicméně pokud nahlédnete na onkologii jako celek, přežití se za posledních 10 let řádově zvedlo až o 30 procent. Konkrétně jde například o úspěch genové terapie šité na míru pacientům s akutní leukémií. Přežití u dětí, kterým se aplikuje, vzrostlo o 35 či 40 procent a více. Navíc jde o takzvanou single shot, tedy jednorázovou terapii, nic dlouhodobého. 

Vzdoruje karcinom slinivky, kde pokrok není výrazný, i přes intenzivní výzkum. U naprosté většiny onkologických diagnóz však došlo k dramatickému zlepšení – například v počátečních stadiích je karcinom prsu zcela vyléčitelný a u pokročilejších onemocnění se výrazně prodloužila doba přežití.

U kterých chorob se naopak nedaří dosáhnout pokroku v léčbě, respektive vyvinout optimální terapii?

Jde například o Alzheimerovu nebo Parkinsonovu nemoc. V těchto oblastech se zatím, i přes intenzivní výzkum, nedaří identifikovat příčinu ani spouštěče onemocnění. Donedávna byla v obdobné situaci také cystická fibróza, kde chyběly účinné léky. V Americe však byl před nedávnem schválen nový lék a nyní probíhá proces registrace při Evropské lékové agentuře (EMA). Zdá se, že na tuto terapii odpovídá až 80 % pacientů. Lze tedy opět očekávat, že bude mít velký dopad na kvalitu i délku života. 

Kdy zhruba by mohli mít lék k dispozici evropští, a tedy i čeští pacienti? Když se tedy nebavíme o jeho úhradě pojišťovnami, protože tam určitě jednání potrvá…

Teoreticky by mohl být registrovaný pro evropské pacienty letos na podzim.

Čekání na novou legislativu

Když to vezmeme obecně, v čem jsou podle vás hlavní překážky vstupu inovativních léků na český trh?

Jde především o zastaralou legislativu, která byla naposledy novelizovaná v roce 2007, a jako taková tedy neodpovídá stavu a možnostem dnešní moderní medicíny. Většina nejmodernějších léčivých přípravků včetně léků na vzácná onemocnění se proto dnes do systému nemůže dostat klasickou cestou, ale využívá paragrafu 16 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění, který se týká mimořádné úhrady léčby ve výjimečných případech, kdy pojišťovna standardně léčiva neproplácí.

Tento paragraf však měl být používán jen ve výjimečných případech – zahrnuje individuální schválení léčiva zdravotní pojišťovnou pro konkrétního pacienta, nikoliv plošné schválení léčiva pro všechny se stejnou diagnózou. Což s sebou nese komplikace a obrovskou nejistotu pro pacienty i jejich ošetřující lékaře. Díky VZP a jejich nové metodice, podle které pojišťovna hradí některou inovativní léčbu do určité finanční částky ročně mimo standardní rámec a kterou převzaly i jiné zdravotní pojišťovny, se lidé začali k léčbě dostávat snáze. I zde se však jedná pouze o dočasnou záležitost. 

Proto doufám, že aktuální novelizace zákona č. 48/1997 Sb., která přináší jednotnou a transparentní cestu vstupu léčiv nejen pro vzácná onemocnění, bude úspěšná. Soudě podle posledních projednávání v rámci meziresortního řízení na ministerstvu, zde po dlouhé době panuje vzácná shoda mezi pojišťovnami, SÚKLem i odbornými společnostmi. Doufejme, že ani aktuální koronavirová krize přijetí novely nezastaví.

Pokud novela zákona projde a pojišťovny začnou standardně proplácet léky na vzácná onemocnění, které jsou obvykle enormně drahé, jak moc to zatíží rozpočet českého zdravotnictví?

Podle našich odhadů nebude dopad do financí až tak drtivý. Pokud se vše, co bylo řešeno v rámci § 16, přesune do standardního systému, bude léčba hrazena většímu počtu pacientů než dosud. Řádově lze dopady odhadnout na 1,5 miliardy korun, tento nárůst ovšem bude rozložen do několika nadcházejících let.

Emergentní systém jako cesta zamezení nežádoucího vývozu léků

Sněmovna se letos zabývala také takzvaným emergentním systémem v rámci novely zákona o léčivech, kterou navrhlo ministerstvo zdravotnictví. Jsou podle vás opatření emergentního systému ve snaze zamezit nedostatečné dostupnosti léku na trhu optimální? 

Podle nás je emergentní systém nástroj, který případný nedostatek léčiv skutečně řeší. Je založen na několika vzájemně se doplňujících opatřeních – týkají se například zákazu vývozu léčiv, která jsou nejvíce ohrožena reexportem do zahraničí nebo požadavku na vybudování emergentního systému dodávání konkrétního léku do lékárny přímo ze strany výrobce do 2 pracovních dní (pouze v situacích, kdy léčivo není dostupné standardní cestou). V konečném důsledku systém umožní státu lépe pracovat se zásobami léčiv a identifikovat pacienty, kteří je potřebují. Pro farmaceutické a distribuční společnosti sice přináší další povinnosti, pozitiva přesto výrazně převyšují. 

Jak vnímáte argument lékárníků, že reexport je pouze marginální problém a potíž je spíš s výrobou a dodávkou léků?

Reexport se netýká snadno zaměnitelných přípravků. Naopak, jeho předmětem jsou v naprosté většině výjimečné, nenahraditelné léky, které končí v Německu a dalších zemích. Stát má mít možnost alespoň částečně ovlivňovat a řídit zásobu léků pro své pacienty. Pro tyto pacienty jsou potom výpadky léčiv zcela zásadní problém.

Máte nějaká data, kolik těchto nenahraditelných léků se stává obětí reexportu právě do Německa?

Tato data nemáme. SÚKL sice zná objem exportovaných léčiv, ale neví, do kterých zemí jsou léky vyváženy. Nicméně pokud se zamyslíme nad konkrétní informací, kdy Německo generuje 50 procent objemu importu léčiv v Evropě a my patříme mezi evropský nejlevnější trh, bude z velké části import saturovaný právě léky z České republiky.

V Německu navíc již delší dobu funguje systém podpory importu léčiv. V jeho rámci zdravotní pojišťovny motivují lékárny k zaměňování předepsaných originálních léčivých přípravků za stejné léčivé přípravky, které jsou do Německa dováženy ze zemí s nižší cenovou hladinou. Pokud lékárny nesplní určitá procenta (dodávky léků) z paralelního importu, jsou malusovány. A protože lékárna není postavená na marži, ale na odměnách za výdej, který je placený pojišťovnou, vydává léky pořízené z paralelního importu a německý zdravotní systém tím ušetří. Proč by to však mělo být na úkor českých pacientů, tomu nerozumím.

Lenka Kadeřávková, Magda Hettnerová
redakce proLékaře.cz



Kurzy Doporučená témata Časopisy
Přihlášení
Zapomenuté heslo

Nemáte účet?  Registrujte se

Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Přihlášení

Nemáte účet?  Registrujte se

VIRTUÁLNÍ ČEKÁRNA ČR Jste praktický lékař nebo pediatr? Zapojte se! Jste praktik nebo pediatr? Zapojte se!

×