Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in patients with polycythemia vera or essential thrombocythemia transformed to myelofibrosis or acute myeloid leukemia: a report from the MPN Subcommittee of the Chronic Malignancies Working Party of the European Group for Blood and Marrow Transplantation

Federico Lussana, Alessandro Rambaldi, Maria Chiara Finazzi, et al.

Hematology and Bone Marrow Transplant Unit, Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII, Bergamo, Italy; EBMT Data Office, Leiden, the Netherlands; University of Freiburg, Germany; et al.

Haematologica 1 May 2014, Vol. 99, No. 5, pp. 916-921

Tato práce předkládá výsledky rozsáhlé retrospektivní analýzy zaměřené na alogenní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) u pacientů s polycytemia vera (PV) nebo esenciální trombocytemií (ET) po transformaci do myelofibrózy (MF) nebo akutní myeloidní leukemie (AML). Alogenní HSCT je v současné době považována za jedinou potenciálně kurativní léčbu pokročilého vývoje PV nebo ET s tříletým celkovým přežitím takto léčených pacientů v rozmezí od 39 % do 67 %. Alogenní HSCT je však spojena se signifikantní mortalitou (přibližně 30 %) a morbiditou, hlavně v souvislosti s GVHD s klinickým výsledkem zvláště nepříznivým u pacientů v pokročilém věku nebo s komorbiditami. Z tohoto pohledu provedli autoři podrobnou analýzu 250 postupných pacientů s iniciální diagnózou PV (n = 120) nebo ET (n = 130), kteří se podrobili transplantaci při progresi do MF (n = 193) nebo AML (n = 57). Data byla získána z evropského registru EBM od pacientů transplantovaných v letech mezi roky 1994 a 2010 v evropských centrech z 20 různých zemí. Medián pacientů byl 56 roků (rozmezí 22–75). Interval mezi diagnózou a transplantací u 52 % pacientů byl 10 roků a více. Při mediánu 13 měsíců sledování od transplantace bylo tříleté celkové přežití 55 % a incidence relapsu 32 %. Hlavními negativně ovlivňujícími parametry posttransplantačních výsledků byly: vyšší věk (nad 55 roků), diagnóza AML při transplantaci a užití nepříbuzenského dárce. Celková tříletá kumulativní incidence nerelapsové mortality bylo 28 %. Byla signifikantně vyšší u starších pacientů (nad 55 roků) než u mladších (35 % versus 20 %), dále u transplantovaných od nepříbuzenského dárce a u pacientů s AML, než tomu bylo u pacientů s MF. Autoři podrobují získané výsledky podrobné diskusi, včetně limitací, které je třeba brát v úvahu. Pro budoucí studie je uvedeno zkoumání potenciálního benefitu nových molekulárních terapií, jako jsou inhibitory JAK2 před a/nebo po alogenní HSCT. Závěrem je potvrzení, že alogenní HSCT je potenciálně kurativní u pacientů v konečném stadiu PV nebo ET progredujících do MF nebo AML. Relaps a nerelapsová mortalita zůstávají nevyřešené problémy otevřené pro další léčebné přístupy.

Prof. MUDr. Otto Hrodek, DrSc.