Co přinesla data ze studie EXPLORER MAVA-LTE a první zkušenosti z FNO

MUDr. Eva Kapsová z Interní a kardiologické kliniky LF OU a FN Ostrava shrnula první české zkušenosti s léčbou mavakamtenem, jež potvrzují výsledky klinických studií –⁠ u většiny pacientů dochází k rychlému poklesu gradientu ve výtokovém traktu levé komory (LVOT) i ke zmírnění symptomatologie. Současně vedení terapie vyžaduje pečlivé monitorování a zkušenost specializovaného centra.

Úvod

V úvodu přednášející prezentovala průběžná data otevřené studie MAVA-LTE,¹ která je prodloužením studie EXPLORER-HCM. Do dlouhodobého sledování bylo zařazeno 241 pacientů léčených mavakamtenem. Výsledky potvrdily přetrvávající efekt léčby na snížení klidového i provokovaného gradientu v LVOT, pokles hladin NT-proBNP i zlepšení funkční třídy NYHA a kvality života. Současně se potvrzuje příznivý bezpečnostní profil léčby i možnost prodloužení intervalů kontrol u stabilizovaných pacientů.

Kazuistiky z FN Ostrava

Ve druhé části prezentace se její autorka zaměřila na praktické zkušenosti z FN Ostrava, kde bylo od roku 2024 léčeno mavakamtenem již 23 pacientů s významnou obstrukcí LVOT. Terapie je indikovaná u symptomatických nemocných ve třídě NYHA II–III s gradientem v LVOT > 50 mmHg navzdory standardní terapii betablokátory (BB) či verapamilem. Před zahájením léčby je nutná genotypizace CYP2C19 pro stanovení metabolizačního fenotypu a správné titrace dávky.

První kazuistika představila 40letého muže s nově diagnostikovanou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií (oHCM), u něhož přetrvávala výrazná námahová dušnost navzdory maximální dávce metoprololu. Po nasazení mavakamtenu došlo k výraznému poklesu gradientu v LVOT, normalizaci hodnot NT-proBNP i zlepšení klinického stavu (pokles třídy NYHA z III na I).

Druhá kazuistika se týkala 35letého pacienta, u kterého byla HCM zachycena při předoperačním vyšetření. Díky záchytu fenotypu pomalého metabolizátora CYP2C19 byla léčba zahájena dávkou 2,5 mg denně, přičemž i ta vedla k výraznému poklesu gradientu a mitrální regurgitace.

Třetí kazuistika demonstrovala význam bezpečnostního monitorování u 71leté pacientky s chronickou blokádou levého Tawarova raménka. Po titraci dávky mavakamtenu na 10 mg došlo k přechodnému poklesu ejekční frakce levé komory (EF LK), který si vyžádal dočasné přerušení léčby. Po normalizaci EF LK bylo možné terapii znovu bezpečně zahájit v nižší dávce.

Shrnutí a závěr

Podle MUDr. Kapsové první zkušenosti z klinické praxe ukazují, že mavakamten může významně zlepšit symptomatologii i kvalitu života pacientů s oHCM, současně však vyžaduje pečlivou titraci a pravidelné echokardiografické monitorování.

     

MUDr. Andrea Skálová
redakce proLékaře.cz

  

Reference:
1. Garcia-Pavia P., Oręziak A., Masri A. Long-term effect of mavacamten in obstructive hypertrophic cardiomyopathy. Eur Heart J 2024; 45 (47): 5071−5083, doi: 10.1093/eurheartj/ehae579. 

  

3500-CZ-2600048