Nonakog beta pegol jako pomocník při nutnosti intervenčního výkonu

Při terapii hemofilie B je primárním cílem prevence a léčba krvácení podáním faktoru IX (FIX), přičemž lékem volby je rekombinantní FIX (rFIX). Jaké místo zde může mít nonakog beta pegol? O tom hovořil vedoucí Centra pro poruchy hemostázy IV. interní hematologické kliniky LF UK a FN Hradec Králové doc. MUDr. Petr Dulíček, Ph.D.

Dávkování nonakog beta pegolu

Dávkování rFIX závisí na několika faktorech, mezi něž patří distribuční objem, biologický poločas, požadovaná hladina faktoru i tělesná hmotnost. Ve svém vystoupení docent Dulíček přiblížil 2 kazuistiky pacientů v souvislosti s použitím nonakog beta pegolu, což je dle SPC „čištěný rekombinantní lidský faktor IX (rFIX) s polyethylenglykolem (PEG) o molekulové hmotnosti 40kDa selektivně navázaným na specifické N-glykany v aktivačním peptidu rFIX“. Aktivační peptid včetně PEG skupiny se odštěpí a zbude nativní aktivovaná molekula FIX. V žádném kroku výroby, od buněčné kultivace po konečnou přípravu tohoto preparátu, se nepoužívají žádné přídatné látky lidského ani zvířecího původu, což rovněž sděluje SPC. 

Docent Dulíček upřesnil dávkování zmíněného preparátu: Při menším chirurgickém zákroku, včetně extrakce zubu, je doporučeno 40 IU/kg tělesné hmotnosti, přičemž v případě potřeby lze podat další dávku. Jedná-li se o velký chirurgický zákrok, doporučuje se 80 IU/kg před operací a mají se zvážit 2 opakované dávky 40 IU/kg v intervalech 1–3 dny v 1. týdnu po chirurgickém zákroku.

Kazuistika 1

V prvním případě se jednalo o pacienta narozeného v roce 1958. Měl hemofilií B (FIX 8 %) a kromě ní též poruchu metabolismu lipidů, hyperurikémii, steatohepatitidu a nefrolitiázu. Vážil 100 kg. V rámci medikace užíval paroxetin, fenofibrát a alopurinol.

V lednu 2019 prodělal extrakci 3 zubů: Přípravu obnášelo podání pdSHL v dávce 5000 IU i.v., za 2 hodiny pak byla provedena vlastní extrakce. Následně dostával 2× 1000 IU po 12 hodinách po dobu 5 dnů. Poté byl přípravek vysazen.

O 2 měsíce později bylo diagnostikováno myeloproliferativní onemocnění − esenciální trombocytémie (ET) JAK2⁺. Do medikace byly přidány hydroxyurea a kyselina acetylsalicylová/glycin.

V lednu 2022 pacient podstoupil extrakci 2 zubů, jeho tělesná hmotnost v té době činila 103 kg: 2 hodiny před výkonem dostal 4000 IU nonakog beta pegolu, 2. den 2000 IU a poté byla tato léčba vysazena.

Při prvním výkonu tedy pacient obdržel 15 000 IU pdSHL, při druhém 6000 IU nonakog beta pegolu. V každém ze zmíněných případů byl ovšem v péči jiného lékaře, což znamenalo jiné zajištění péče. Podle přednášejícího je proto obtížné porovnat oba uvedené přístupy.   

Kazuistika 2

Ve druhém případě se jednalo o pacienta narozeného v roce 1953, rovněž s hemofilií B (FIX 15 %) a tělesnou hmotností 75 kg. Potýkal se též s arteriální hypertenzí.

V červenci 2020 prodělal extrakci 2 zubů: 2 hodiny před extrakcí mu bylo podáno pdSHL 2000 IU v F1/1, večer po extrakci dostal 500 IU, další den 500 IU po 12 hodinách, 3. den 1× 500 IU a přípravek byl poté vysazen.

V srpnu 2021 podstoupil extrakci 3 zubů: 2 hodiny před výkonem bylo pacientovi podáno 3000 IU pdSHL, večer po výkonu 1000 IU, další den 1000 IU, 3. den 1000 IU a přípravek byl následně vysazen.

V prosinci 2021 byla provedena extrakce 3 zubů: 2 hodiny před výkonem bylo podáno 4000 IU nonakog beta pegolu, večer po výkonu 2000 IU, další den 2000 IU, 3. den rovněž 2000 IU a poté byl přípravek vysazen.

I v tomto případě autor sdělení upozornil, že pacient byl postupně v péči různých lékařů, což opět znamenalo jiné zajištění péče, a tudíž i zde je obtížné porovnat přístup s využitím pdSHL oproti využití nonakog beta pegolu.

Závěr

Oba postupy, jak podání pdFIX, tak EHL, byly bez komplikací, ale slovy přednášejícího je těžké je porovnat, protože srovnatelné jsou jen úvodní dávky, nikoliv doba podávání po extrakci. Nonakog beta pegol se nicméně podle docenta Dulíčka jeví jako slibná substituce s jednoduchým dávkováním.

  

Eva Srbová
redakce proLékaře.cz