Jakou roli má faktor VIII v současné léčbě hemofilie podle dat z reálné praxe?
Standard péče v léčbě pacientů s hemofilií A představuje substituce chybějícího FVIII. O zkušenostech jedinců s hemofilií A, kteří v reálné klinické praxi dostávají turoktokog alfa pegol (N8-GP), vypovídá průzkum provedený přímo mezi pacienty. S daty z této studie, která byla podpořená společností Novo Nordisk, seznámil auditorium profesor Hermann Eichler ze Sárské univerzity v Saarbrückenu.
Dotazníkový průzkum
Pro pochopení zkušeností těchto pacientů v porovnání s předchozími způsoby léčby je zapotřebí podívat se na aspekty, jakými jsou obecná kvalita života, denní aktivita, emoční zátěž a vnímání samotné léčby. Zmíněný průzkum trval 25 minut, probíhal on-line a zúčastnilo se ho celkem 62 osob, a sice 46 dospělých pacientů a 16 pečujících o 12−17leté adolescenty s hemofilií. Studie probíhala v Německu, Itálii, Portugalsku, Španělsku, Velké Británii a Spojených státech amerických. Účastníky byli hemofilici bez inhibitoru, kterým byl podáván turoktokog alfa pegol po dobu více než 3 měsíců v Portugalsku a více než 6 měsíců v ostatních zemích.
Výsledná zjištění
Střední věk respondentů činil 29 let (13–60) a střední doba od stanovení diagnózy 28 let. Většina pacientů (71 %) dříve dostávala koncentrát rekombinantního faktoru (SHL, EHL), na druhém místě v četnosti (19 %) byly používané koncentráty FVIII odvozené od plazmy (PD-FVIII). Střední doba podávání turoktokog alfa pegolu byla 1,4 roku, střední doba trvání předchozí terapie 6,5 roku. Přípravek užívalo profylakticky 76 % a on demand 24 % dotázaných; předchozí terapii profylakticky 74 %, on demand 23 % a 3 % profylakticky s dalším používáním on demand.
Průzkum mezi pacienty ukázal, že cítili spokojenost s léčbou spíše v případě užívání turoktokog alfa pegolu než u předchozích způsobů léčby. Hlavními faktory preference tohoto přípravku byly frekvence podání a účinnost léčby. Klíčovými přednostmi byly pro mladší pacienty teplotní stabilita v porovnání s předchozími možnostmi a pro starší zlepšené kloubní zdraví a ochrana. Turoktokog alfa pegol měl oproti předchozím způsobům léčby větší vliv na kvalitu života a každodenní život, s demonstrovanými zlepšeními hodnot skóre kvality života.
Jako limitace studie lze uvést možné zkreslení dané interpretací otázek pacienty a poskytovateli péče nebo heterogenitu kohorty pacientů s různým stupněm expozice léčivu.
Závěr
Závěrem lze shrnout, že tato studie z reálného světa zdůrazňuje potenciální benefity léčby turoktokog alfa pegolem u pacientů s hemofilií A. Určujícími faktory pro spokojenost s touto léčbou byly frekvence podání, jednoduchost skladování, účinnost a vliv na kvalitu života. Nedosažené potřeby a výzvy zahrnují další redukci počtu infuzí, různé cesty podání, například perorální, nebo problém nedostatku další podpory pro snížení emoční zátěže.
Eva Srbová
redakce proLékaře.cz
Zdroj: Eichler H. The role of factor VIII in the current treatment landscape: real-world data on patient experience. EAHAD Congress, Manchester, 2023 Feb 8.
