Program transplantací kmenových buněk krvetvorby u dětí na Klinice dětské hematologie a onkologie FN Motol – od fetálních jater k pupečníkové krvi

Overview

Cíl:
Transplantací kmenových buněk krvetvorby (SCT) od zdravého dárce lze vyléčit řadu maligních i nemaligních onemocnění. V této práci autoři hodnotí výsledky alogenních SCT u dětí v období XI/1989 – XII/2005. V jednotlivých etapách sledují výsledky přežití, úmrtnost v důsledku relapsu malignity či toxicity výkonu, změny v použití dárců a druhů štěpů.

Soubor pacientů:
V letech 1989–2005 autoři na dětské transplantační jednotce ve FN v Motole provedli první SCT u 265 pacientů ve věku 0,2–20,5 roků (medián 9,7). 71 % (n = 189) pacientů bylo transplantováno pro maligní onemocnění krvetvorby (akutní leukémie, myelodysplastický syndrom, chronická myeloidní leukémie, lymfom apod.), ostatní pro nemaligní onemocnění (závažné vrozené a získané poruchy krvetvorby, těžká imunodeficience, osteopetróza, mukopolysacharidóza I. typu, adrenoleukodystrofie apod.). Dárcem štěpu byl v prvních letech převážně identický sourozenec (81 %), štěpem byla většinou kostní dřeň (93 %). V posledním období mezi dárci převažuje nepříbuzenský dárce (68 %), kostní dřeň je zdrojem kmenových buněk v 58 %.

Výsledky:
Z celkem 265 transplantovaných žije 165 pacientů (62 %). Přežití je vyšší ve skupině pacientů s nemaligním onemocněním (80 % versus 55 %). V průběhu let došlo k významnému snížení úmrtnosti v důsledku transplantačních komplikací z 29 % na 9 % a k významnému zlepšení přežívání ze 46 % na 80 %.

Závěry:
Alogenní SCT se na pracovišti autorů v průběhu let stala rutinní metodou v léčbě pokročilých forem leukémií a některých život ohrožujících nemaligních onemocnění pro děti z celé České republiky. Transplantace je pro takové děti zpravidla

poslední šancí na vyléčení.

Klíčová slova:

pediatrie, alogenní transplantace, kmenové buňky krvetvorby, fetální játra, pupečníková krev, alternativní dárci