Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Vysoká míra vymizení inhibitoru u pacientů s hemofilií A

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 19.1.2015

Vysoká míra vymizení inhibitoru u pacientů s hemofilií A

Terapie hemofilie A zahrnující podávání koncentrátů faktoru VIII (FVIII) může být komplikována objevením se inhibitoru – tedy neutralizující protilátky, která vede k inefektivitě léčby. Určité procento protilátek po čase spontánně vymizí – protilátky mizející v průběhu 6 měsíců lze považovat za tranzientní, ostatní za perzistentní. Zejména pacienti s perzistentním inhibitorem jsou dnes často indikováni k imunotoleranční terapii (ITI), která má potenciál umožnit plné vymizení této protilátky.

V zásadě lze konstatovat, že o přirozeném vývoji inhibitoru u pacientů s hemofilií A, kteří nepodstoupili ITI, toho není mnoho známo. Jedna z recentních randomizovaných kontrolovaných studií naznačila, že čím vyšší jsou dávky FVIII podávané v průběhu ITI, tím rychlejší vymizení inhibitoru a nižší výskyt krvácení lze očekávat. Současně však dávky FVIII podávané v rámci ITI dle této studie nemají větší vliv na míru dosažené tolerance. Autoři článku publikovaného v Journal of Hematology and Oncology pátrali po míře spontánního vymizení inhibitoru u pacientů s hemofilií A, kteří nepodstoupili ITI.

Retrospektivní analýza byla provedena na kohortě pacientů z jednoho centra, která představovala 524 hemofiliků A, kteří byli vyšetřeni k indikaci synovektomie. Testy na inhibitor byly provedeny před každým chirurgickým výkonem a 15 dní po něm. Kumulativní incidence inhibitoru představovala 34 % (180 z 524). Celkem 83 % pacientů trpělo těžkou formou hemofilie, u těchto nemocných se pak inhibitor vyskytoval v 39 % (168 z 434 nemocných). Ze 180 pacientů s inhibitorem byl inhibitor označen za permanentní u 63 nemocných, u 70 nemocných byl inhibitor označen za tranzientní. Byla zde však ještě třetí skupina nemocných (47 případů), u kterých sice došlo ke spontánnímu vymizení protilátky, ale v periodě delší než 6 měsíců. Titr inhibitoru a typ genetické mutace byly proměnnými, které ovlivňovaly rychlost vymizení protilátky.

Tato retrospektivní studie ukázala, že ke spontánnímu vymizení inhibitoru v případě nepodstoupení ITI došlo až u 2/3 nemocných.

(eza)

Zdroj: Tagariello G., et al. High rate of spontaneous inhibitor clearance during the long term observation study of a single cohort of 524 haemophilia A patients not undergoing immunotolerance. J HEmatol Oncol2 013 Aug 30; 6: 63. doi: 10.1186/1756-8722-6-63.

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     0/5, hodnoceno 0x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Diagnostika a léčba hemofilie – český standard péče

V roce 2013 byl v domácím časopise Transfuze a hematologie dnes publikován přehledový článek týkající se diagnostiky a léčby hemofilie, jehož autory jsou přední čeští odborníci podílející se na Českém národním hemofilickém programu (ČNHP). Cílem práce bylo poskytnout široké hematologické veřejnosti aktuální standard péče o tyto pacienty.

Kombinace kyseliny tranexamové a bypassového přípravku normalizuje pevnost sraženiny u hemofiliků s inhibitorem

V terapii krvácení u hemofiliků s inhibitorem lze užít buď koncentrát aktivovaného protrombinového komplexu (aPCC), nebo rekombinantní aktivovaný FVII (rFVIIa). Antifibrinolytikum kyselina tranexamová (TXA) může zlepšit hemostázu. Dříve publikované studie ukázaly, že kombinace TXA s rFVIIa je bezproblémová, jiné studie naznačily, že TXA lze použít i v kombinaci s aPCC, což bylo dlouho považováno za ne zcela vhodné z obavy před rozvojem trombóz či diseminované intravaskulární koagulopatie. Nově byla publikovaná studie hodnotící kombinaci antifibrinolytika a bypassového přípravku z hlediska bezpečnosti a hemostatické účinnosti.

Potřeba úspěšné genové terapie u hemofilie

Genová terapie je slibný přístup v terapii hemofiliků, a to jak s inhibitorem, tak i bez něj. Úspěšná genová terapie by pacientům nabídla život bez rizika závažného krvácení a bez komplikací spojených s krvácením. Slibuje život bez pravidelné intravenózní aplikace chybějících koagulačních faktorů. V důsledku by pak úspěšná genová terapie vedla k životu „bez hemofilie“.



Všechny novinky