Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Pegylovaný rekombinantní faktor VIII – jeho role v profylaxi a on demand léčbě

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 29.9.2015

Pegylovaný rekombinantní faktor VIII – jeho role v profylaxi a on demand léčbě

Současný přístup k terapii hemofilie A zahrnuje profylaktické podávání faktoru VIII (FVIII) většinou každý druhý či třetí den. Novým trendem je vývoj léků s prodlouženým poločasem, který umožní snížení frekvence profylaktických aplikací při zachování stejného hemostatického efektu.

BAX855 je pegylovaný rekombinantní FVIII plné délky, který byl vyvinut společností Baxalta. BAX855 byl hodnocen u již dříve léčených pacientů s těžkou formou hemofilie A ve věku 12–65 let. Ve studii fáze I byly porovnávány farmakokinetické profily BAX855 a již schváleného rekombinantního FVIII (Advate). V základní studii byly hodnoceny anualizovaná míra krvácení (ABR), farmakokinetické parametry a účinnost v terapii krvácení.

Obě studie ukázaly, že průměrný poločas BAX855 je 1,4–1,5× delší než u Advate. V rámci hlavní studie bylo ukázáno, že BAX855 vedl k signifikantně nižšímu ABR ve srovnání s on demand terapií. U nemocných léčených profylaktickým podáváním BAX855 byl medián ABR 1,9 a ukázalo se, že třetina nemocných dodržujících léčebný režim nezaznamenala při profylaktickém podávání BAX855 žádné krvácení. Naopak u nemocných léčených v režimu on demand byl medián ABR 41,5.

BAX855 byl účinný v terapii krvácení – 95,9 % jedinců s krvácivou epizodou potřebovalo jen 1–2 infuze ke zvládnutí krvácení, 96,1 % nemocných hodnotilo účinnost jako excelentní či dobrou. Ve studii nebyl zaznamenán žádný vývoj inhibitoru ani žádný významný vedlejší efekt spojený s bezpečností léčby.

Tyto zmíněné studie tedy poskytly důkazy o tom, že BAX855 je bezpečnou a efektivní terapií pro nemocné s hemofilií A, a to jak v léčbě on demand, tak zejména v terapii profylaktické při frekvenci podávání 2× týdně.

(eza)

Zdroj: Konkle B. A. et al. Pegylated, full-length, recombinant factor VIII for prophylactic and on-demand treatment of severe hemophilia A. Blood 2015 Aug 27; 126 (9): 1078–1085; doi: 10.1182/blood-2015-03-630897.

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     2,8/5, hodnoceno 11x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Hemofilie a její vliv na mezilidské vztahy

Do současné doby chybí širší posouzení vlivu hemofilie na mezilidské vztahy, navíc se dá předpokládat, že se změnou léčebných strategií se mění i postavení mužů a chlapců trpících hemofilií ve společnosti. Studie HERO (Haemophilia Experiences, Results and Opportunities) byla spuštěna s cílem získat ucelenější poznání týkající se psychosociální problematiky spojené s hemofilií.

Prenatální diagnostika hemofilie spíše jako součást psychologické přípravy než důvod přerušení těhotenství

Švédští autoři se recentně zaměřili na frekvenci a důvody provedení prenatální diagnostiky u žen, které jsou přenašečkami hemofilie. Zjistili, že v průběhu 30 let se trendy mění, zejména pokud jde o rozhodnutí plynoucí z pozitivního výsledku vyšetření.

Optimalizace profylaktické terapie u hemofilie

Opakovaná kloubní krvácení jsou typickou komplikací hemofilie. Prevence krvácení pomocí profylaxe je dnes považována za zlatý standard péče o nemocné s těžkou hemofilií. Původním cílem profylaxe bylo předcházet hemofilické artropatii tím, že při pravidelném podávání chybějícího koagulačního faktoru dojde ke změně krvácivého fenotypu z těžkého na mírnější.



Všechny novinky