Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Nový rFVIII s delším poločasem je bezpečný a efektivní v terapii hemofilie A

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 17.3.2015

Nový rFVIII s delším poločasem je bezpečný a efektivní v terapii hemofilie A

V časopise Blood byly publikovány výsledky základní studie fáze 3 hodnotící bezpečnost, účinnost a farmakokinetické faktory podání rekombinantního FVIII fúzovaného s Fc doménou imunoglobulinu IgG1. Tento produkt byl vyvinut s cílem snížit frekvenci profylaktického podávání FVIII. Jde o kovalentní vazbu Fc domény IgG1 na molekulu rekombinantního FVIII, přičemž Fc fúze vede k prodloužení poločasu zejména oddálením lyzosomální degradace IgG a Fc fúzních proteinů.

Do studie bylo zařazeno 165 dříve léčených hemofiliků (věk 12 a více let) s těžkou formou hemofilie A. Studie měla 3 terapeutická ramena – v rameni 1 byla podávaná individuální profylaxe v dávce 25–65 IU/kg každých 3–5 dnů (n = 118), v rameni 2 byla profylaxe podávaná jednou týdně v dávce 65 IU/kg (n = 24) a v rameni 3 byli pacienti léčeni epizodicky (n = 23). V předem stanovené podskupině byla porovnávána farmakokinetika rekombinantního FVII (XVIII) a rFVIIIFc. Cíle studie zahrnovaly roční míru krvácení (ABR), vývoj inhibitoru a výskyt nežádoucích příhod.

Poločas rFVIIIFc byl 19,0 hodin, což znamenalo 1,5násobné prodloužení ve srovnání s rFVII (12,0 hodin, p < 0,001). Mediány ABR pro jednotlivá ramena byly: 1,6 pro rameno 1; 3,6 pro rameno 2 a 33,6 pro rameno 3. V rameni 1 dosáhlo zhruba 30 % jedinců dávkování léku každých 5 dnů.

Většina krvácení (87,3 %) byla zastavena po podání 1 dávky rFVIIIFc. Výskyt nežádoucích příhod odpovídal očekávanému výskytu v této populaci, nebyl zaznamenán vývoj inhibitoru.

Rekombinantní faktor rFVIIIFc byl dobře tolerovaný a vedl ke snížení roční míry krvácení, pokud byl podáván profylakticky jednou či dvakrát týdně.

(Eza)

Zdroj: Mahlangu J. et al. Phase 3 study of recombinant factor VIII Fc fusion protein in severe hemophilia A. Blood. 2014 Jan 16; 123(3): 317–325.

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     0/5, hodnoceno 0x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Nový rekombinantní FIX BAX326 je bezpečný produkt

BAX326 je nově vyvinutý rekombinantní faktor IX (rFIX). Jeho výrobní proces probíhá bez použití jakéhokoliv materiálu lidského či zvířecího původu. Bezpečnost BAX326 byla hodnocena u dříve léčených pacientů (PTPs) s těžkou hemofilií B (tedy základní stanovenou hladinou FIX ≤ 2 %) v průměrném věku 28 ± 16 let (rozmezí 1–59 let). Hodnocení probíhalo v mezinárodním designu ve dvou již ukončených studiích (pivotální a pokračovací) a dále v aktuálně probíhajících studiích (chirurgické a pokračovací).

Testování hladin po infuzi rFVIIIFc bude možné v každé laboratoři bez potřeby produktově specifických standardů

Při vyšetřeních různými esejemi (jednostupňový koagulační test či chromogenní test) byly popsány rozdíly mezi různými modifikovanými koagulačními faktory. Recentně publikovaná studie srovnávala chování rekombinantního fúzního proteinu skládajícího se z lidského koagulačního faktoru VIII navázaného na doménu Fc lidského IgG1 (rFVIIIFc), který je aktuálně ve fázi klinického vývoje, při různých esejích v různých laboratořích.

Vzácná kloubní komplikace u hemofilie A – kazuistika

Součástí hemofilické artropatie je chronická proliferativní synovitida a destrukce chrupavky, které jsou důsledkem opakovaného kloubního krvácení. Hemofilickou atropatii můžeme pozorovat u různých kloubů, zejména u kolen, kotníků, loketních kloubů. Mezi méně typickou, spíše vzácnou lokalizaci patří postižení sakroiliakálního skloubení. Kazuistika z Turecka publikovaná v roce 2012 demonstruje případ mladého muže, u kterého bylo zaznamenáno jednostranné postižení sakroiliakálního skloubení.



Všechny novinky