Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Deficit faktoru XIII – klinická zkušenost s různými dávkami Fibrogamminu P

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 26.1.2015

Deficit faktoru XIII – klinická zkušenost s různými dávkami Fibrogamminu P

Deficit faktoru XIII (FXIII) je vzácná krvácivá porucha. Cílem předkládané studie bylo zjistit molekulární charakteristiky, formy klinické manifestace a přístup k terapii u těchto nemocných.

Do studie bylo zahrnuto 190 íránských pacientů s deficitem FXIII. U všech nemocných byla provedena genotypová analýza zaměřená na nejčastěji se vyskytující mutaci v íránské populaci (Trp187Arg) – ukázalo se, že všichni pacienti jsou homozygoti pro tuto mutaci. Klinicky významné komplikace zahrnovaly zejména intrakraniální krvácení, potraty a komplikace u novorozenců. Intrakraniální krvácení byla kontrolována podáváním Fibrogamminu P v dávce 10–26 IU/kg. Mezi nejčastější následky prodělaného intrakraniálního krvácení patřily poruchy chování, poruchy vývoje a afázie. Při opakovaných potratech byly u žen-homozygotek v těhotenství podávány Fibrogammin P v dávce 10 IU/kg každé dva týdny po dobu trvání těhotenství či jako profylaxe před gestací každé 4 týdny. U skupiny novorozených dětí s krvácivými komplikacemi byly v rámci terapie podávány dvě možné dávky Fibrogamminu P – standardní (10–26 IU/kg) a vysoké dávky (60–80 IU/kg) po dobu 36 měsíců. I při vysokých dávkách Fibrogamminu P podávaných ohroženým novorozencům nebyly pozorovány trombotické nežádoucí příhody, současně však tyto dávky vedly k signifikantnímu snížení četnosti krvácivých epizod a k prevenci významných krvácení.

Tato observační studie prokázala, že Fibrogammin P byl v terapeutickém přístupu k nemocným s deficitem FXIII efektivní a že i vyšší dávky byly u novorozenců s touto krvácivou poruchou bezpečné a efektivní.

(eza)

Zdroj: Naderi M., et al. Clinical manifestations and management of life-threatening bleeding in the largest group of patients with severe factor XIII deficiency. Int J Hematol 2014 Nov; 100 (5): 443–9. doi: 10.1007/s12185-014-1664-1

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     5/5, hodnoceno 4x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Vysoká míra vymizení inhibitoru u pacientů s hemofilií A

Terapie hemofilie A zahrnující podávání koncentrátů faktoru VIII (FVIII) může být komplikována objevením se inhibitoru – tedy neutralizující protilátky, která vede k inefektivitě léčby. Určité procento protilátek po čase spontánně vymizí – protilátky mizející v průběhu 6 měsíců lze považovat za tranzientní, ostatní za perzistentní. Zejména pacienti s perzistentním inhibitorem jsou dnes často indikováni k imunotoleranční terapii (ITI), která má potenciál umožnit plné vymizení této protilátky.

Diagnostika a léčba hemofilie – český standard péče

V roce 2013 byl v domácím časopise Transfuze a hematologie dnes publikován přehledový článek týkající se diagnostiky a léčby hemofilie, jehož autory jsou přední čeští odborníci podílející se na Českém národním hemofilickém programu (ČNHP). Cílem práce bylo poskytnout široké hematologické veřejnosti aktuální standard péče o tyto pacienty.

Kombinace kyseliny tranexamové a bypassového přípravku normalizuje pevnost sraženiny u hemofiliků s inhibitorem

V terapii krvácení u hemofiliků s inhibitorem lze užít buď koncentrát aktivovaného protrombinového komplexu (aPCC), nebo rekombinantní aktivovaný FVII (rFVIIa). Antifibrinolytikum kyselina tranexamová (TXA) může zlepšit hemostázu. Dříve publikované studie ukázaly, že kombinace TXA s rFVIIa je bezproblémová, jiné studie naznačily, že TXA lze použít i v kombinaci s aPCC, což bylo dlouho považováno za ne zcela vhodné z obavy před rozvojem trombóz či diseminované intravaskulární koagulopatie. Nově byla publikovaná studie hodnotící kombinaci antifibrinolytika a bypassového přípravku z hlediska bezpečnosti a hemostatické účinnosti.



Všechny novinky