Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

BAX326 – nový rekombinantní FIX

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 25.6.2015

BAX326 – nový rekombinantní FIX

Baxter vyvinul nový produkt pro léčbu nemocných s hemofilií B – rekombinantní faktor IX (rFIX), označený BAX326. Široký preklinický výzkum hodnotil farmakokinetické vlastnosti, účinnost a bezpečnost tohoto produktu. Bezpečnost a hemostatická účinnost byly potvrzeny také v klinických studiích fáze 2/3.

Účinnost BAX326 byla v rámci preklinického výzkumu testována na řadě zvířecích modelů – byla prokázána hemostatická účinnost závislá na dávce. Farmakokinetické testy ukázaly, že aktivita rFIX a koncentrace rFIX antigenu klesaly bifázicky, obdobně jako u dříve představených produktů rFIX. BAX326 byl dobře tolerován, nebyly zaznamenány žádné vedlejší klinické příhody, zejména respirační, kardiovaskulární či trombotické. Bylo také prokázáno, že BAX326 má u myší obdobný imunogenicitní profil jako srovnávací rFIX produkt.

V klinické fázi byl BAX326 studován v prospektivní studii zaměřené na bezpečnost a hemostatickou účinnost u pacientů již dříve léčených (previously treated patients, PTPs) s těžkou či středně těžkou (hladina FIX 1–2 %) hemofilií B ve věku 12–65 let. Do studie bylo zařazeno 73 subjektů. Podávání BAX326 bylo bezpečné, lék byl dobře tolerován, nebyly zaznamenány hypersenzitivní reakce, tvorba inhibitoru či trombotické nežádoucí příhody. Profylaktické podávání BAX326 dvakrát týdně (průměrná doba podávání 6 měsíců) bylo účinné v prevenci krvácivých epizod, v historické kontrolní skupině byla pozorována signifikantně nižší roční míra krvácení ve srovnání s terapií on-demand. Téměř polovina subjektů (43 %) dostávajících profylakticky BAX326 za sledovanou periodu vůbec nekrvácela.

Obdobné výsledky potvrdila také studie u dětských pacientů s těžkou či středně těžkou hemofilií B ve věku do 12 let. Jednalo se o multicentrickou studii fáze 2/3. Zahrnuto bylo 23 pacientů, jimž byla profylaktická terapie BAX326 podávána po dobu 6 měsíců ve frekvenci 2× týdně. U žádného chlapce nebyla zaznamenána nežádoucí příhoda související s léčbou. Hemostatická účinnost léku byla hodnocena jako excelentní či dobrá u více než 96 % krvácení (100 % mírných krvácení, 88,9 % středně významných a 100 % velkých krvácení), z nichž u většiny došlo k zástavě krvácení po 1–2 infuzích.

Studie ukázaly, že nový rekombinantní FIX BAX326 představuje bezpečnou a efektivní cestu léčby hemofilie B.

(eza)

Zdroje: Dietrich B. et al. Preclinical safety and efficacy of a new recombinant FIX drug product for treatment of hemophilia B. Int J Hematol 2013 Nov; 98 (5): 525–32; Windyga J. et al. Pharmacokinetics, efficacy and safety of BAX326, a novel recombinant factor IX: a prospective, controlled, multicentre phase I/III study in previously treated patients with severe (FIX level <1%) or moderately severe (FIX level ≤2%) haemophilia B. Haemophilia 2014 Jan; 20 (1): 15–24; doi: 10.1111/hae.12228; Urasinski T. et al. Recombinant factor IX (BAX326) in previously treated paediatric patients with haemophilia B: a prospective clinical trial. Haemophilia 2015 Mar; 21 (2): 196–203

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     5/5, hodnoceno 1x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Neobvyklá koincidence dvou X-vázaných onemocnění

Nedávno byla publikována kazuistika pacienta, u kterého se vyskytly dvě X-vázané choroby – jednak těžká forma hemofilie A (HA) a dále Duchennova muskulární dystrofie (DMD).

Aktuální přístup italských center k léčbě hemofiliků

Nedávno byl publikován aktualizovaný přístup italských center k péči o hemofiliky. V Itálii je péče o tyto pacienty již tradičně velmi uniformní. Práce jednotlivých center je koordinována v rámci Asociace hemofilických center (AICE, Associazione Italiana Centri Emofilia), která spolupracuje s národním institutem zdraví.

Inhibitor u lehkých či středně těžkých hemofiliků A

U mírné či středně těžké hemofilie A (HA) může přítomnost inhibitoru vést až k dramatickému nárůstu míry krvácení. Data týkající se terapeutického přístupu k eradikaci inhibitoru u těchto hemofiliků jsou stále spíše omezená.



Všechny novinky