Hrodek O. Comparison of horse and rabbit antithymocyte globulin in immunosuppressive therapy for refractory cytopenia of childhood

Ayami Yoshimi, Marry M. van den Heuvel-Eibrink, Irith Baumann, et al.

Department of Pediatrics and Adolescent Medicine, Division of Pediatric Hematology and Oncology, University of Freiburg, Germany; Sophia Children’s Hospital, Erasmus Medical Centre, Rotterdam, and Dutch Childhood Oncology Group, the Hague, the Netherlands; Department of Pathology, Boeblingen Hospital, Clinical Centre South West; et al.

Haematologica 1 April 2014, Vol. 99, No. 4, pp. 656-663

Refrakterní cytopenie v dětském věku (RCC) je nejčastějším podtypem pediatrického myelodysplastického syndromu (MDS). Oproti dospělým s refrakterní anémií má většina dětí cytopenii ve dvou nebo třech buněčných řadách s hypocelulární dření přibližně v 80 %. Laboratorní a klinické nálezy ve studiích u dospělých předpokládají autoimunitu namířenou proti hematopoetickým kmenovým buňkám. Imunosupresivní terapie (IST) se ukázala efektivní u některých dospělých s MDS a v dalších předběžných výsledcích u dětí s RCC (studie EWOG-MDS; European Working Group of MDS in Childhood). Tato studie srovnává výsledek IST při použití koňského antithymocytového globulinu (ATG) u 46 dětských pacientů s RCC a hypocelulární dření proti skupině 49 pacientů s králičím ATG. Výsledky ukázaly, že IST je efektivní léčebnou možností u vybraných pacientů s RCC. Avšak pacienti léčení pomocí IST zůstávají v riziku relapsu nebo klonální evoluce. Celkové výsledky IST s králičím ATG byly horší než výsledky s koňským ATG. Autoři uzavírají studii s tím, že další studie je třeba zaměřit na využití objektivních a spolehlivých markerů pro identifikaci a selekci dětí s RCC, které mohou mít prospěch z IST. Vyhodnocení dlouhodobých výsledků s IST a srovnání s výsledky dosaženými s transplantací kmenových buněk (HSCT) je důležité pro stanovení nejvhodnější strategie léčby u dětí s RCC. Na tuto podrobně doloženou mezinárodní kooperativní studii navazuje následující práce: Long-term outocome after immunosuppressive therapy with horse or rabbit antithymocyte globulin and cyclosporine for severe aplastic anemia in children. Dae Chul Jeong, Nack Gyun Chung, Bin Cho,et al. Haematologica 1 April, 2014, Vol. 99, No. 4, pp. 664-671.

Navazuje na některé prospektivní studie, které ukázaly, že králičí antithymocytový globulin má nižší účinnost než koňský antithymocytový globulin v rámci terapie první linie u pacientů s těžkou aplastickou anémií. Autoři v této práci retrospektivně analyzovali klinické výsledky u 455 dětí s těžkou aplastickou anémií, které dostaly koňský ATG (n = 297) nebo králičí ATG (n = 158) v kombinaci s cyklosporinem jako terapii první linie v letech 1992 až 2010. Dvouleté a desetileté celkové přežití bylo signifikantně lepší ve skupině pacientů s koňským ATG v terapii první volby. Proto doporučují tento ATG jako terapii první volby. Výsledky však opravňují užití králičího ATG, není-li koňský ATG k dispozici.

Prof. MUDr. Otto Hrodek, DrSc.