: R. Brdička : Ústav hematologie a krevní transfuze, Praha : Čas. Lék. čes. 2001; : 636-639 :
Naše původní představy o genové terapii jako způsobu léčení dědičných chorob, přestože byly zatlačeny do pozadí aplikacemi onkologickými, zůstávají nadále předmětem výzkumu, ale i klinických zkoušek. V současnosti probíhá několik klinických studií, které se opírají jednak o použití virových vektorů, jednak o přímý přenos plazmidů obsahujících sekvenci genu faktoru VIII zkrácenou o vnitřní část odpovídající doméně B do fibroblastů pacientů. Přestože úspěšnost přenosu je nesporná, zatím se dlouhodobě nedaří udržet produkci vnesenému genu na dostatečné výši.
Klíčová slova: genová terapie, hemofilie
Don‘t have an account? Create new account
Enter the email address that you registered with. We will send you instructions on how to set a new password.
