Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Vzácná onemocnění v hematologii: Novinky
Odborný event
Videorozhovor
Kazuistiky
Odborná centra
Odborné společnosti
Další...
 

Eliglustat a jeho role v terapii Gaucherovy choroby

Specializace: hematologie
Téma: Vzácná onemocnění v hematologii

Vydáno: 23.6.2015

Eliglustat a jeho role v terapii Gaucherovy choroby

Komentář k článku Timothyho Coxe a kolektivu hodnotícího studii ENCORE, uveřejněnou v březnovém vydání časopisu Lancet, napsali Derralynn A. Hughes z Londýna a Gregory M. Pastores z Dublinu.

Studie ENCORE s novým orálním substrát redukujícím inhibitorem eliglustatem hodnotila 106 pacientů, kteří byli již dříve minimálně 3 roky léčeni enzymovou substituční terapií (ERT) a dále po dobu 12 měsíců dostávali eliglustat, a 54 pacientů, kteří byli stejně předléčení a po dobu 12 měsíců pokračovali v ERT imiglucerázou. Celkem 84 z 99 pacientů ze skupiny s eliglustatem, kteří dokončili léčbu, a 44 ze 47 pacientů léčených imiglucerázou, kteří dokončili léčbu, splnilo předdefinované primární cíle (svědčící pro noninferioritu) dosažení stability objemu sleziny, jater, stabilní koncentrace hemoglobinu a počtu trombocytů. U dospělých nemocných s GD typu 1, kteří již dosáhli kontroly nemoci díky intravenózní ERT, pak může dle autorů studie eliglustat představovat užitečnou terapeutickou alternativu.

Popsané nežádoucí příhody spojené s eliglustatem jsou obecně mírné, nicméně jednotlivá dávka 10 mg/kg a více (tedy více než 5krát větší dávka než dávky terapeutické) může vést ke změnám na EKG. V SPC tedy stojí doporučení pro opatrnost u nemocných s dlouhým QT intervalem či u těch nemocných, kteří berou antiarytmika.

Dle autorů komentáře musí být ještě vyjasněn přesný přínos eliglustatu jako GD specifické léčby. Plyne to mimo jiné i ze skutečnosti, že GD je heterogenní onemocnění a ne všechny jeho manifestace jsou zcela predikovatelné a ne u všech plně rozumíme jejich patofyziologii. Eliglustat například u myšího modelu znamenal prevenci rozvoje komplikací zahrnujících monoklonální gamapatie, lymfom či myelom. Jeho efekt byl přesvědčivější v situaci, kdy bylo jeho podávání zahájeno časně.

Není pochyb o tom, že bude potřeba ještě dalších studií, nicméně dostupnost orální léčby jistě představuje novou možnost dále pochopit roli časné léčby v prevenci pozdních a neobvyklých manifestací GD.

(eza)

Zdroje: Hughes D. A., Pastores G. M. Eliglustat for Gaucher’s disease: tripp ingly on the tongue. Lancet 2015 Mar 25; pii: S0140-6736(15)60206-9; doi: 10.1016/S0140-6736(15)60206-9; Cox T. M. et al. Eliglustat compared with imiglucerase in patients with Gaucher’s disease type 1 stabilised on enzyme replacement therapy: a phase 3, randomised, open-label, non-inferiority trial. Lancet – publikováno online 25. března 2015; pii: S0140-6736(14)61841-9; doi: 10.1016/S0140-6736(14)61841-9

 

 

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     3/5, hodnoceno 10x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Gaucherova choroba – možnosti terapie

První popis choroby, která později ponese název Gaucherova choroba, byl poskytnut francouzským lékařem Phillippem Charlesem-Ernestem Gaucherem v roce 1882. Nicméně název získala až začátkem 20. století. Po dlouhá léta bylo možné pacienty jen pozorovat, později se zkoušely různé terapeutické přístupy mířící na symptomy nemoci, zahrnující mimo jiné například splenektomii.

Nový marker postižení nervového systému u Gaucherovy choroby

Glykoprotein GPNMB by mohl sloužit jako ukazatel míry postižení nervového systému u Gaucherovy choroby. Toto naznačuje studie publikovaná v časopise PLoS One.

Rekurentní potraty u ženy s Gaucherovou chorobou a antifosfolipidovým syndromem – kazuistika

Gaucherova choroba může být spojena se zvýšeným rizikem potratů. Nemusí však být jedinou příčinou, jak dokládá následující kazuistika.



Všechny novinky