Facilitovaná imunoglobulinová substituční léčba u dětských pacientů s imunodeficitem – data z reálné praxe
Pacienti s humorálním imunodeficitem jsou indikovaní k imunoglobulinové substituční léčbě. Níže prezentovaná studie shrnuje data z reálné praxe týkající se nejnovějšího způsobu substituce (tj. facilitovaného subkutánního podání) u dětských pacientů.
Metodika studie a hodnocená populace
Do německé multicentrické retrospektivní studie1 bylo mezi květnem 2019 a říjnem 2020 zahrnuto celkem 30 pacientů (53,3 % chlapců) mladších 18 let s imunodeficitem, a to jak primárním (PID; n = 26; nejčastěji s běžnou variabilní imunodeficiencí), tak sekundárním (SID; n = 4; po transplantaci kostní dřeně nebo kmenových buněk), kteří absolvovali po dobu ≥ 6 měsíců facilitovanou subkutánní imunoglobulinovou terapii (fSCIG). Celkem 14 (46,7 %) z nich bylo mladších 12 let, zbylých 16 (53,3 %) bylo ve věku 12–18 let.
Před zahájením léčby pomocí fSCIG užívala většina z nich (n = 23) jiný substituční imunoglobulinový preparát – celkem 12 pacientů s PID bylo léčeno ≥ 1 subkutánním preparátem a dalších 12 (9 s PID a 3 se SID) ≥ 1 intravenózním. U pacientů s PID byla léčba fSCIG zahájena většinou na jejich přání, v případě nemocných se SID šlo zpravidla o doporučení lékaře (viz tab.).
Tab. Vstupní demografické a klinické charakteristiky pacientů
Hodnocena byla technika podávání infuze, tolerance a bezpečnost léčby.
Výsledky
U většiny pacientů (90 %) byla první infuze podána ve zdravotnickém zařízení, do 6 měsíců již probíhala léčba všech v domácím prostředí. Většina adolescentů (12/16) zvládala aplikaci sama, dětem (12/14) infuzi podávala zpravidla pečující osoba.
Po 6 měsících bylo dosaženo cílové dávky u všech pacientů. U adolescentů (nikoliv u dětí mladších 12 let) bylo v průběhu léčby pozorováno zvýšení objemu i rychlosti infuze. Průměrná doba trvání infuze činila 104 minut, aplikace probíhala většinou do stejného místa každé 3–4 týdny (96,7 %). Nebyly hlášeny žádné technické problémy s aplikací, nebylo ani nutné přerušovat podání nebo zpomalovat rychlost infuze. Po 6 měsících byly infuze podávány u většiny pacientů v přesně stanovený den (67,9 %) nebo během ± 1–3 dnů (32,1 %).
U žádného pacienta nebyla vyžadována premedikace. V souvislosti s prvním podáním došlo celkem u 4 pacientů během 72 hodin k mírné lokální zánětlivé reakci v místě vpichu. Během 6 měsíců užívání byly hlášeny lokální nežádoucí reakce u 6 a systémové (horečka, zvracení a kašel) u 2 pacientů; v žádném z případů nešlo o závažnou nežádoucí reakci.
Hladina IgG byla po 6 měsících u všech pacientů, u kterých byla tato data dostupná (n = 12), hodnocena jako uspokojivá.
Během prvních 6 měsíců léčby absolvovali účastníci v průměru 2 tréninkové aplikace ve zdravotnickém zařízení a 1 v domácím prostředí. Způsob aplikace, snášenlivost a účinnost léčby hodnotilo po 6 měsících jako dobré či velmi dobré 96,4 %, 82,1 % a 89,3 % ošetřujících lékařů.
Závěr
Tato studie podporuje facilitovanou subkutánní imunoglobulinovou léčbu u dětských pacientů s imunodeficitem, která vykazuje dobrou toleranci i bezpečnost. Na rozdíl od konvenční subkutánní léčby umožňuje delší časový interval (3–4 týdny) mezi podáním jednotlivých infuzí umožňující aplikaci v domácím prostředí.
(mafi)
Zdroj: Baumann U., Fasshauer M., Pausch C. et al. Facilitated subcutaneous immunoglobulin use in pediatric patients with primary or secondary immunodeficiency diseases. Immunotherapy 2022; 14 (2): 135–143, doi: 10.2217/imt-2021-0167.
Líbil se Vám článek? Rádi byste se k němu vyjádřili? Napište nám − Vaše názory a postřehy nás zajímají. Zveřejňovat je nebudeme, ale rádi Vám na ně odpovíme.
