Autologní mezenchymální kmenové buňky mají terapeutický potenciál u roztroušené sklerózy

Studie 2. fáze prokázala přínos autologních mezenchymálních kmenových buněk (MSC) podaných v intravenózní infuzi v léčbě sekundárně progresivní roztroušené sklerózy (RS) z hlediska poruch zraku.

Na základě rozšiřujících se experimentálních důkazů, že by MSC mohly mít biologické vlastnosti terapeutického významu, se britští autoři rozhodli zhodnotit účinnost a bezpečnost podání autologních MSC jako potenciální neuroprotektivní léčby RS.

Do prospektivní otevřené studie zařadili 10 pacientů se sekundárně progresivní RS s poruchami zrakového nervu (s EDSS 5,5–6,5). Pacientům podali autologní MSC získané z kostní dřeně podle postupů Evropské skupiny pro transplantaci krve a kostní dřeně. Sledovali nežádoucí účinky a změny funkčních, strukturálních a fyziologických parametrů a za zaslepených podmínek byly hodnoceny elektrofyziologické nálezy a výsledky zobrazovacích vyšetření.

Získání, pomnožení, typizace a podání MSC proběhlo u všech pacientů úspěšně. Průměrná dávka byla 1,6 × 10⁶ buněk/kg tělesné hmotnosti. U jednoho pacienta došlo krátce po podání léčby k přechodné vyrážce, která nevyžadovala léčbu, a u dvou pacientů k bakteriální infekci, která spontánně odezněla. Nebyly pozorovány žádné závažné nežádoucí účinky. Bylo zjištěno statisticky významné zlepšení zrakové ostrosti (– 0,02 logMAR jednotek/měsíc) a VER latence (– 1,33 ms/měsíc) po podání léčby a zvětšení plochy optického nervu (+ 0,13 mm²/měsíc). K vymizení účinku léčby došlo přibližně za 6 měsíců po podání infuze.

Tyto výsledky naznačují možný přínos i. v. podání autologních MSC při léčbě RS z hlediska neuroprotekce, alespoň u optického nervu, a pravděpodobnou potřebu opakovaného podávání.

(zza)

Zdroj: Connick P., Chandran S. Autologous mesenchymal stem cells for the treatment of secondary progressive multiple sclerosis: an open-label phase 2a proof-of-concept study. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2013 Nov; 84 (11): e2; doi: 10.1136/jnnp-2013-306573.25.