První schválený léčivý přípravek pro terapii Leberovy hereditární optické neuropatie dostupný rovněž v ČR

Přípravek Raxone s účinnou látkou idebenonem je nově registrován i v ČR pro léčbu Leberovy hereditární optické neuropatie − vzácného vrozeného mitochondriálního onemocnění, které může vést k rychlé a nevratné slepotě pacientů.

Na východoevropský trh (Česko, Slovensko, Polsko, Maďarsko, Rumunsko, Bulharsko, Chorvatsko, Slovinsko) a do Pobaltí (Estonsko, Lotyšsko, Litva) bylo uvedeno první léčivo určené pro pacienty s Leberovou hereditární optickou neuropatií (LHON). 

„Dohoda mezi farmaceutickými společnostmi Santhera Pharmaceuticals a Ewopharma je důležitým rozhodnutím, které umožní dostupnost léčivého přípravku Raxone pro všechny pacienty v členských státech EU. Ewopharma zná jak trh vzácných onemocnění a problematiku úzkých, tzv. niche indikací, tak region,“ podotýkají představitelé obou společností. Zároveň slibují, že uvedení přípravku bude co nejrychlejší.

Genetický podklad a patofyziologie LHON

LHON je geneticky vázaná choroba, která se projevuje především u mladších pacientů. Způsobuje ztrátu centrální části zorného pole a během několika měsíců může vést ke slepotě. Až u 95 % nemocných se vyskytuje jedna ze tří mutací mitochondriální DNA postihující podjednotku enzymového komplexu I dýchacího řetězce v mitochondriích. Mutace vede ke snížení produkce energie (ATP) v buňce a zvyšuje produkci reaktivních forem kyslíku (ROS), což poškozuje retinální gangliové buňky.

Mechanismus účinku a způsob aplikace idebenonu

Účinná látka idebenon je syntetický benzochinon s krátkým řetězcem. Jde o kofaktor enzymu NAD(P)H:chinonoxidoreduktázy 1 (NQO1), jež svojí funkcí umí obejít defektní komplex I dýchacího řetězce, přičemž se podílí rovněž na vychytávání ROS a nápravě buněčné energetiky. Tím zlepšuje stav gangliových buněk sítnice a zlepšuje ostrost zraku.

Přípravek Raxone se podává perorálně v denní dávce 900 mg (2 tablety 3× denně s jídlem) a je určený pro mladistvé a dospělé pacienty trpící LHON. Randomizovaná placebem kontrolovaná studie RHODOS a otevřená studie dle protokolu rozšířeného přístupu k léčivu pro vzácné onemocnění prokázaly, že idebenon je schopen zmírnit nebo i zcela zvrátit ztrátu zraku. Dále je zkoumán i v možné indikaci Duchenneovy muskulární dystrofie a primárně progredující roztroušené sklerózy. 

(imt)

Zdroj: Santhera Pharmaceuticals Holding AG: Santhera Signs Distribution and Supply Agreement for Raxone^® with Ewopharma Covering Eastern Europe and The Baltics. 2016 Jan 18. Dostupné na: www.santhera.com/docs/default-source/2016/725052_jan_18_2016.pdf?sfvrsn=4