Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Leberova hereditární optická neuropatie - LHON: Diagnostická centra
Novinky
Videorozhovor
Diagnostická centra
Odborné společnosti
Kongresy
Další...
 

První schválený léčivý přípravek pro terapii Leberovy hereditární optické neuropatie dostupný rovněž v ČR

Specializace: oftalmologie
Téma: Leberova hereditární optická neuropatie - LHON

Vydáno: 9.11.2016

První schválený léčivý přípravek pro terapii Leberovy hereditární optické neuropatie dostupný rovněž v ČR

Přípravek Raxone s účinnou látkou idebenonem je nově registrován i v ČR pro léčbu Leberovy hereditární optické neuropatie − vzácného vrozeného mitochondriálního onemocnění, které může vést k rychlé a nevratné slepotě pacientů.

Na východoevropský trh (Česko, Slovensko, Polsko, Maďarsko, Rumunsko, Bulharsko, Chorvatsko, Slovinsko) a do Pobaltí (Estonsko, Lotyšsko, Litva) bylo uvedeno první léčivo určené pro pacienty s Leberovou hereditární optickou neuropatií (LHON). 

„Dohoda mezi farmaceutickými společnostmi Santhera Pharmaceuticals a Ewopharma je důležitým rozhodnutím, které umožní dostupnost léčivého přípravku Raxone pro všechny pacienty v členských státech EU. Ewopharma zná jak trh vzácných onemocnění a problematiku úzkých, tzv. niche indikací, tak region,“ podotýkají představitelé obou společností. Zároveň slibují, že uvedení přípravku bude co nejrychlejší.

Genetický podklad a patofyziologie LHON

LHON je geneticky vázaná choroba, která se projevuje především u mladších pacientů. Způsobuje ztrátu centrální části zorného pole a během několika měsíců může vést ke slepotě. Až u 95 % nemocných se vyskytuje jedna ze tří mutací mitochondriální DNA postihující podjednotku enzymového komplexu I dýchacího řetězce v mitochondriích. Mutace vede ke snížení produkce energie (ATP) v buňce a zvyšuje produkci reaktivních forem kyslíku (ROS), což poškozuje retinální gangliové buňky.

Mechanismus účinku a způsob aplikace idebenonu

Účinná látka idebenon je syntetický benzochinon s krátkým řetězcem. Jde o kofaktor enzymu NAD(P)H:chinonoxidoreduktázy 1 (NQO1), jež svojí funkcí umí obejít defektní komplex I dýchacího řetězce, přičemž se podílí rovněž na vychytávání ROS a nápravě buněčné energetiky. Tím zlepšuje stav gangliových buněk sítnice a zlepšuje ostrost zraku.

Přípravek Raxone se podává perorálně v denní dávce 900 mg (2 tablety 3× denně s jídlem) a je určený pro mladistvé a dospělé pacienty trpící LHON. Randomizovaná placebem kontrolovaná studie RHODOS a otevřená studie dle protokolu rozšířeného přístupu k léčivu pro vzácné onemocnění prokázaly, že idebenon je schopen zmírnit nebo i zcela zvrátit ztrátu zraku. Dále je zkoumán i v možné indikaci Duchenneovy muskulární dystrofie a primárně progredující roztroušené sklerózy. 

(imt)

Zdroj: Santhera Pharmaceuticals Holding AG: Santhera Signs Distribution and Supply Agreement for Raxone® with Ewopharma Covering Eastern Europe and The Baltics. 2016 Jan 18. Dostupné na: www.santhera.com/docs/default-source/2016/725052_jan_18_2016.pdf?sfvrsn=4

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     3/5, hodnoceno 14x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Magnetická rezonance u Leberovy hereditární optické neuropatie: vztah k roztroušené skleróze

Práce publikovaná v The Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry se zabývá souvislostí mezi Leberovou hereditární optickou neuropatií a roztroušenou sklerózou.

Prevalence a genetika Leberovy hereditární optické neuropatie v dánské populaci

Níže prezentovaná práce podává souhrn systematické diagnostiky a sběru klinických dat od pacientů s Leberovou hereditární optickou neuropatií v Dánsku.

VZÁCNÁ PŘÍČINA SLEPOTY U PACIENTA 
S NOSNÍ POLYPÓZOU, 
LEBEROVA HEREDITÁRNÍ NEUROPATIE 
ZRAKOVÉHO NERVU

Na této kazuistice prezentujeme vzácnou příčinu slepoty u pacienta středního věku a diagnostické rozpaky při patologickém CT a MRI nálezu v oblasti paranazálních dutin.
46letý muž, projektant, byl odeslán z Oční kliniky Všeobecné fakultní nemocnice v Praze k endoskopickému výkonu v nosní dutině (FESS) pro nález nosní polypózy, zastření paranazálních dutin a současnou náhlou ztrátu zraku nejprve na levém, s odstupem asi sedmi měsíců i na pravém oku.



Všechny novinky

Kreditovaný kurz

 

Leberova hereditární neuropatie optiku - LHON

Autor kurzu: prim. MUDr. Pavel Diblík

 

Emailový zpravodaj

 
Zůstaňte informováni a registrujte
se zdarma k odběru zpravodaje.

 

Diagnostická centra

 

Centrum péče o pacienty s mitochondriálně podmíněnými poruchami optického nervu
Ambulance dědičných poruch metabolismu a genetika, U Nemocnice 2
128 08  Praha 2

zobrazit

Mitolab - Laboratoř pro studium mitochondriálních poruch
Klinika dětského a dorostového lékařství 1.LF UK a VFN Ke Karlovu 2, Budova E4, 2. patro
128 08  Praha 2

zobrazit

 
 

Spolupracující pracoviště

 

Nemocnice Pardubického kraje, a. s.
Oční oddělení, Kyjevská 44
53203  Pardubice

zobrazit

Všeobecná fakultní nemocnice v Praze
Oční klinika VFN a l. LF UK,
U Nemocnice 2
128 08  Praha 2

zobrazit

Krajská nemocnice T.Bati, a. s. ,Zlín
Oční oddělení, Havlíčkovo nábřeží 600
762 75  Zlín

zobrazit

Fakultní nemocnice v Motole
Oční klinika dětí a dospělých UK 2. LF a FN Motol, V Úvalu 84
150 06  Praha 5

zobrazit

NEMOS Sokolov
Oční oddělení, Nemocnice Sokolov, Slovenská 545
356 01  Sokolov

zobrazit

Fakultní nemocnice Ostrava
Oční klinika, 17. listopadu 1790
708 52  Ostrava-Poruba

zobrazit

Fakultní nemocnice Královské Vinohrady
Oftalmologická klinika, Šrobárova 1150/50
PSČ 100 34  Praha 10

zobrazit

Nemocnice Jihlava, p.o.
Oční oddělení, Vrchlického 59
586 33  Jihlava

zobrazit

Fakultní nemocnice Plzeň
Oční klinika, Edvarda Beneše 1128/13
305 99  Plzeň-Bory

zobrazit

Thomayerova nemocnice
Oční oddělení, Vídeňská 800
140 59  Praha 4 – Krč

zobrazit

Fakultní nemocnice Hradec Králové
Oční klinika, Sokolská 581
500 05  Hradec Králové

zobrazit

Fakultní nemocnice Olomouc
Oční klinika, I. . P. Pavlova 185/6
779 00  Olomouc

zobrazit

Nemocnice ve Frýdku - Místku, p. o.
Oční centrum, El. Krásnohorské 321
738 01  Frýdek-Místek

zobrazit

Nemocnice České Budějovice, a.s.
Oční oddělení, B. Němcové 585/54
370 01  České Budějovice

zobrazit

Fakultní nemocnice Brno
Oční klinika, Jihlavská 20
625 00  Brno

zobrazit

Ústřední vojenská nemocnice Praha
Oční klinika 1. LF UK a ÚVN, U Vojenské nemocnice 1200
169 02  Praha 6

zobrazit

 
 

Odborné společnosti

 
 
 

Kongresy

 

Časopisy