Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Zvířecí modely a výzkum hemofilie

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 14.7.2014

Zvířecí modely a výzkum hemofilie

Ve studiu hemofilie mají zatím nezastupitelnou roli také zvířecí modely hemofilie, zejména u myší a psů. Experimenty prováděné na zvířecích modelech jsou velmi důležité zejména v časných stadiích výzkumu. Jedná se o speciálně vyšlechtěné linie nesoucí daný genetický defekt.

Hemofilie je onemocněním, které stále přináší nové terapeutické výzvy. Zároveň trvá i snaha o pochopení všech mechanismů spojených s krvácivým fenotypem či komplikacemi léčby, jakými je tvorba inhibitoru. Pokud není podávána profylaktická terapie, je pro muže zejména s těžkou formou hemofilie typické opakované spontánní krvácení. Vedle zavedené terapie koncentráty koagulačních faktorů, ať již rekombinantními, či vyrobenými z plazmy, směřují terapeutické snahy do budoucna směrem k efektivněji či dlouhodoběji působícím produktům anebo ke genoterapii. Ve výzkumu a vývoji hemofilie se pracuje také s některými dobře zavedenými zvířecími modely.

Myší modely jsou velmi potřebné pro studie na velkých skupinách zvířat. Myší faktor VIII (FVIII) je v 74 % identický s lidským FVIII, A- a C-domény jsou identické v 84, respektive 93 %, zatímco B-domény jsou více variabilní. Možnost poznání hemostázy na zvířecích modelech je velmi důležitým preklinickým nástrojem ve vývoji nových léků.

Psí modely jsou důležité pro testování produktů, pro dlouhodobější sledování či pro studie, ve kterých je důležité pracovat s většími objemy krve. Byly publikovány výsledky úspěšné korekce genetického defektu u hemofilických psů, což velmi podpořilo vývoj genové terapie v klinické medicíně. Relativně nedávno byla získána linie ovcí s hemofilií A a těžkým krvácivým fenotypem. Tyto ovčí modely jsou důležité mimo jiné pro studie s genovou terapií in utero.

V tuto chvíli tedy nadále platí, že zvířecí modely jsou pro toto dědičné onemocnění nezbytné pro výzkum nemoci i další možné terapie.

(eza)

Zdroj: Sabatino D. E. et al. Animal Model sof Hemophilia. Prog Mol Biol Transl Sci 2012; 105: 151–209

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     3/5, hodnoceno 5x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Existuje sezónní vliv na krvácení u hemofiliků B?

Předpokládá se, že spontánní krvácení u hemofiliků se objevuje náhodně a bez jasně predikovatelné závislosti na čase či ročním období. Nicméně v literatuře chybí jasné důkazy o tom, zda mohou počasí, teplota či atmosférické podmínky ovlivňovat výskyt krvácivých epizod.

Vliv profylakticky podávaného FVIII na generaci trombinu – experimentální studie

Hemofilie A je tradičně dělena dle míry deficitu faktoru VIII (FVIII) na těžkou (méně než 1 % normálních hladin), středně těžkou a lehkou (nad 5 %). Tato diagnostika je založená na tradičních koagulačních esejích. Je ale pravdou, že klinický průběh krvácení (krvácivý fenotyp) nelze vždy jasně předpovědět na podkladě stanovené míry deficitu FVIII.

Rekombinantní koagulační koncentráty – národní doporučení pro terapii

Ve volbě doporučení týkajícího se typu používaných koncentrátů v léčbě hemofilie je základním dogmatem srovnání ceny a přínosu daného preparátu pro pacienty. Jaké jsou tedy současné přístupy některých států k terapii hemofilie? Co vedlo k eventuální změně léčebné politiky?



Všechny novinky