Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Volba optimálního produktu pro léčbu hemofilie

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 8.9.2014

Volba optimálního produktu pro léčbu hemofilie

Lékaři, kteří zajišťují péči o hemofiliky, mají k dispozici (zejména u hemofilie A) širokou škálu různých komerčně dostupných koagulačních faktorů připravených buď z dárcovské plazmy, či rekombinantními metodami. Článek italských odborníků publikovaný v roce 2012 v časopise Blood shrnuje jejich názory na to, jak volit mezi různými produkty faktoru VIII.

V terapii hemofilie byl v uplynulých 25 letech zaznamenán dramatický posun. Díky moderním technologiím používaným pro výrobu koagulačních faktorů je jejich podávání v dnešní době možné chápat jako velmi bezpečné. Zejména v zemích, jejichž ekonomika umožňuje dostupnost širokého spektra koagulačních faktorů pro pacienty s hemofilií, došlo v uplynulých dvou dekádách k významnému prodloužení jejich očekávané délky života a také snížení morbidity.

Všechny dostupné produkty jsou dle autorů článku srovnatelné, pokud jde o klinickou účinnost (hodnocenou dle schopnosti kontrolovat krvácení) a také bezpečnost (s ohledem na přenos patogenů). Za hlavní faktory mající vliv na výběr faktoru považují cenu a riziko rozvoje protilátek proti FVIII, tedy inhibitoru. Volba produktu je ovlivněna zejména historií pacienta – jde-li o pacienta dosud neléčeného, pacienta již léčeného delší dobu, popřípadě různými produkty, či jedná-li se o pacienta podstupujícího imunotoleranční léčbu (ITT), která má vést k eradikaci inhibitoru.

Pokud jde o dosud neléčené pacienty, doporučení italských lékařů nejsou jednoznačná – dosud žádná ze studií nepotvrdila, že by existovalo vyšší riziko rozvoje inhibitoru pro rekombinantní produkty. U produktů přichystaných z plazmy zase nelze i přes několikastupňový proces přípravy jednoznačně vyloučit možný přenos dosud neznámých patogenů. Dle zkušeností autorů záleží volba produktu pro daného pacienta spíše na lokální situaci v dané zemi, na ceně a dostupnosti daných produktů. Optimálně by však léčba těchto pacientů měla probíhat v rámci některé ze studií, které hodnotí riziko rozvoje inhibitoru u této skupiny pacientů.

U pacientů již léčených, kteří dostali více než 150–200 dávek substituce, je riziko rozvoje inhibitoru velmi malé. Několik ne jasně vyřešených otázek souvisí s rizikem rozvoje inhibitoru při změně léčby z jednoho produktu na produkt jiný, ale většina studií ukazuje, že toto riziko je poměrně nízké. Další otazník je spojen s rekombinantními produkty, které díky metodám přípravy postrádají B-doménu. U těchto přípravků uvádí několik studií také zvýšené riziko tvorby inhibitoru, jiné studie hovoří proti. Autoři nicméně preferují situaci, kdy ke změně produktu nedochází či se tak děje co nejméně.

V případě imunotoleranční léčby pacientů s inhibitorem autoři pokračují v použití stejného produktu, při jehož podávání se inhibitor vyvinul. Míra úspěšnosti tohoto postupu je vysoká. RESIST studie ukázala, že u pacientů, u kterých první linie ITT selhala (při podávání produktů s nízkým zastoupením von Willebrandova faktoru, vWF), je možné ve druhé linii ITT zkusit podání produktů bohatých na vWF, které mohou u některých pacientů vést k lepší odpovědi.

Z výše zmíněného vyplývá, že v dnešní době stále neexistuje jediné možné doporučení, jaký produkt používat u daného pacienta. Léčebné rozhodnutí by mělo vycházet ze zkušenosti lékaře, dostupnosti a ceny produktu a také z aktuálního vědeckého poznání. Některé probíhající studie mohou již brzy přinést odpovědi na otázky, které s volbou vhodného produktu souvisejí.

(eza)

Zdroj: Mannucci P. M., Mancuso M. E., Santagostino E. How we choose factor VIII to treat hemophilia. Blood 2012 May 3; 119 (18): 4108–14; doi: 10.1182/blood-2012-01-394411

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     5/5, hodnoceno 3x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Užití 30% trichloroctové kyseliny při stomatologickém ošetření hemofiliků

Ve stomatologické péči o pacienty s hemofilií je nezbytné zvládnout krvácení a také předcházet zranění, které by bylo způsobeno samotným stomatologickým zákrokem. Krvácení může být způsobené drážděním sliznice, například zubním kamenem nebo přítomností plaku. Ke stomatologickému ošetření krvácející gingivy či sliznic může být použito více různých způsobů. Jedním z mnoha terapeutických přístupů je použití 30% trichloroctové kyseliny (TCA).

Nová metoda umožňující stanovení intracelulární exprese FVIII v periferních monocytárních buňkách

Průtoková cytometrie je v hematologii používána zejména v diagnostice maligních onemocnění. Autoři z americké Bethesdy se pokusili optimalizovat esej založenou na průtokové cytometrii, pomocí které by bylo možné detekovat intracelulární hladiny faktoru VIII (FVIII) v periferních monocytárních buňkách.

Dávkování FVIII u obézních pacientů – farmakokinetická data podporují dávkování založené na ideální tělesné váze

Standardní dávkování substituční terapie koncentráty FVIII u hemofiliků A je založené na postulátu, že 1 jednotka/kg zvýší hladinu FVIII o 2 %, tedy k dosažení 100 % hladiny FVIII je potřeba podat 50 IU/kg. Tento dobře zavedený výpočet ale neplatí u obézních osob (s body mass indexem ≥ 30), které by mohly být „předávkované“, pokud by terapie byla založena na jejich vysoké váze.



Všechny novinky