Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Studie EPIC: časnou profylaxí ke snížené tvorbě inhibitoru?

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 1.5.2016

Studie EPIC: časnou profylaxí ke snížené tvorbě inhibitoru?

Inhibiční protilátky vůči koagulačnímu faktoru VIII se tvoří zhruba u třetiny dosud neléčených pacientů a jsou jednou z nejvážnějších komplikací léčby hemofilie typu A. Doposud není plně objasněno, proč k rozvoji tvorby inhibitoru u některých jedinců dochází a u jiných ne.

Recentně provedená prospektivní nezaslepená multicentrická studie fáze IIIb s jedním ramenem léčby nazvaná EPIC (The Early Prophylaxis Immunologic Challenge) testovala hypotézu, která předpokládá, že incidence inhibitoru u dosud neléčených pacientů se středně těžkou až těžkou formou hemofilie A může být snížena. V rámci studie byl aplikován rekombinantní produkt rAHF-PFM (Advate), a to pacientům dosud neléčeným či minimálně léčeným (ne více než 3 expoziční dny [ED]). K redukci rizika by mohlo přispět jak profylaktické podávání koagulačního faktoru zahájené časně, ideálně u dětí mladších jednoho roku, tak i minimalizace imunologicky nebezpečných signálů, jako je například chirurgický zákrok, první infuze FVIII v průběhu závažné krvácivé epizody (do kloubu) nebo infekce, intramuskulární imunizace 3–4 dny před nebo po podání FVIII.

Inhibitor se potvrdil u 8 z 19 účastníků (42,1 %). Z potvrzených osmi případů se ve dvou případech prokázala pouze hraniční aktivita inhibitoru FVIII 0,6 BU/ml bez dalšího důkazu rozvoje antiFVIII protilátek. Z celé kohorty bylo 11 pacientů dosud neléčených, naivních k jakékoli expozici FVIII, a u tří z nich (27,3 %) se potvrdil výskyt inhibitoru společně s protilátkami vázajícími FVIII.

Klinické hodnocení bylo časně pozastaveno kvůli nemožnosti dosáhnout primárních cílů studie a potvrdit stanovenou hypotézu. Míra výskytu inhibitoru dosáhla brzy po začátku studie podobných hodnot jako u pacientů léčených standardním režimem. Rozhodnutí pozastavit studii bylo podpořeno radou pro monitorování bezpečnostních údajů.

Studie přinesla nové otázky, jež jistě budou dále diskutovány. Současné poznatky plynoucí z analýzy výsledků naznačují, že současná definice inhibitoru, založená pouze na plazmatické inhibiční aktivitě ≥ 0,6 BU/ml, nemusí nutně znamenat přítomnost neutralizačních protilátek vůči FVIII. „Skutečný“ inhibitor znamená potvrzení inhibiční aktivity větší než 0,6 BU/ml ve dvou následných odběrech.

Je nutné brát v potaz, že výsledky studie o malém počtu probandů nemusejí odrážet realitu. Předčasně ukončená studie EPIC, která porovnávala míru tvorby inhibitoru v režimu časné profylaxe u středně těžké až těžké hemofilie A u dosud neléčených pacientů s pacienty léčenými standardním režimem profylaxe, vypovídá, že přístup časné profylaxe u nejzranitelnější populace dětí ve věku kolem 1. roku života prozatím není potvrzen.

(thom)

Zdroj: Auerswald G., Kurnik K., Aledort L. M. et al. EPIC clinical study group. The EPIC study: a lesson to learn. Haemophilia 2015 Sep; 21 (5): 622–628; doi: 10.1111/hae.12666.

 

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     4/5, hodnoceno 1x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Trpí pacienti s hemofilií nižší sebeúctou?

Tým tureckých autorů se rozhodl prozkoumat, do jaké míry těžká hemofilie limituje své nositele v různých emočních oblastech. V cíleném dotazníkovém průzkumu se zaměřili na sebepojetí dětských respondentů spojené s tímto chronickým onemocněním. Výsledky svého pozorování publikovali v časopisu Haemophilia.

Potíže stárnoucí populace s hemofilií

Lidé s hemofilií se dožívají stále vyššího věku a tím i nemocí typických pro stárnoucí populaci, jako jsou obezita, hypertenze a další. Mohou komplikovat již probíhající potíže (například kloubní), vhodná léčba je však stále předmětem diskuse.

Možnosti laboratorní diagnostiky hemofilie

Základem laboratorní diagnostiky hemofilie jsou hemokoagulační vyšetření, krevní obraz a stanovení aktivity koagulačního faktoru VIII u hemofilie A a faktoru IX u hemofilie B.



Všechny novinky