Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Rekombinantní faktor IX-BAX326 je bezpečný a účinný

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 6.9.2013

Rekombinantní faktor IX-BAX326 je bezpečný a účinný

BAX326 je rekombinantní faktor IX (rFIX; nonacog gamma), který je připraven bez jakéhokoliv přidání materiálů lidského či zvířecího původu. Virová inaktivace probíhá při přípravě ve dvou krocích (ošetření metodou solvent/detergent a dále nanofiltrací).

Recentně byly publikovány výsledky prospektivní studie, která zkoumala farmakokinetiku, hemostatickou činnost a bezpečnost produktu BAX326 u již dříve léčených pacientů s těžkou či středně těžkou formou hemofilie B. Do studie bylo zahrnuto 73 pacientů ve věku 12–65 let.

BAX326 byl dobře tolerován všemi pacienty. Nežádoucí příhody (AE) s incidencí 2,7 %, které byly hodnoceny jako spojené s léčbou daným produktem, byly přechodné a mírné, přičemž žádná nebyla hodnocena jako těžká (SAE – serious adverse event). Nebyly zaznamenány hypersenzitivní reakce, nebyl pozorován výskyt inhibitoru, nebyly popsány žádné trombotické příhody.

Profylaktická terapie o průměrné délce 6,2 měsíce (± 0,7) byla aplikována dvakrát týdně (průměrná dávka 49,5 IU/kg/infuze). Profylaxe byla efektivní v prevenci krvácivých epizod. Ve srovnání s on-demand terapií v historické skupině došlo při profylaxi s BAX326 ke statisticky významnému snížení průměrné míry ročního krvácení (4,2 při profylaxi vs. 20,0 při on-demand terapii). U téměř poloviny pacientů (43 %) nedošlo v průběhu studie vůbec k žádnému krvácení. 84,7 % ze zaznamenaných krvácení (celkový počet 249) bylo velmi dobře kontrolováno jednou či dvěma infuzemi BAX326. Hemostatická účinnost ve smyslu zástavy krvácení byla hodnocena jako excelentní či dobrá v 96 % všech krvácivých epizod.

Výsledky této studie s novým rekombinantním produktem rFIX BAX 326 prokazují u pacientů starších 12 let včetně bezpečnost a účinnost této látky při zástavě krvácení i při předcházení krvácivým epizodám, pokud je podávána v rutinní profylaktické léčbě.

(eza)

Zdroj: Windyga J., et al. Pharmacokinetics, efficacy and safety of BAX326, a novel recombinant factor IX: a prospective, controlled, multicentre phase I/III study in previously treated patients with severe (FIX level <1%) or moderately severe (FIX level ≤2%) haemophilia B. Haemophilia – publikováno online 9. července 2013; doi: 10.1111/hae.12228

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     0/5, hodnoceno 0x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Nové terapeutické možnosti u vrozené hemofilie

Konvenční terapie hemofilie založená na podávání chybějícího koagulačního faktoru nedokáže onemocnění vyléčit, ale je schopná je velmi dobře kontrolovat. Nové možné terapeutické přístupy, jakými jsou genová a buněčná terapie či tkáňové inženýrství, by mohly nabídnout více. Ačkoliv jde o velmi zajímavou cestu k léčbě vrozené hemofilie, je nicméně stále nutno mírnit optimismus. Tyto pokročilé terapeutické přístupy jsou stále ve fázi výzkumu a v nejbližší době nebudou zavedeny do rutinní klinické praxe. Navíc nebudou aplikovatelné u všech nemocných. Pacienti by si neměli v tuto chvíli dělat falešné naděje, že toto je řešením jejich onemocnění.

Přerušení profylaxe je následováno zhoršením kvality života a zvýšením počtu krvácení

Jak již bylo jednoznačně prokázáno, přináší profylaktická terapie jedincům trpícím hemofilií s krvácivým fenotypem jednoznačný benefit.

Intenzita profylaktické terapie u hemofiliků – srovnání dvou režimů

Není pochyb o tom, že profylaktická terapie je u pacientů s těžkou hemofilií velmi efektivní. Základním problémem této léčby zůstává významná finanční zátěž.



Všechny novinky