Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Randomizované srovnání dvou profylaktických režimů a párová analýza on-demand a profylaktické léčby v managementu hemofilie A

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 18.4.2014

Randomizované srovnání dvou profylaktických režimů a párová analýza on-demand a profylaktické léčby v managementu hemofilie A

Profylaktické podávání faktoru VIII (FVIII) je považováno za optimální léčbu pacientů s hemofilií A bez inhibitorů. Cílem studie bylo porovnání účinnosti dvou profylaktických režimů a on-demand přístupu s profylaktickou léčbou.

Záměrem předkládané studie bylo porovnat účinnost dvou profylaktických režimů (primární výsledky) a on-demand přístupu s profylaktickou léčbou (sekundární výsledky) a pokračovat ve vyhodnocování imunogenicity a celkové bezpečnosti ADVATE (rekombinantní antihemofilický faktor, plazma/albumin free metoda – rAHF-PFM).

Metody

Do studie byli zařazeni již dříve léčení pacienti ve věku 7–59 let (n = 66), u kterých hladina FVIII klesla pod 2 %. Pacienti dostávali 6 měsíců on-demand léčbu a pak byli randomizováni do rok trvajícího programu profylaktické léčby: buďto standardního (20–40 IU/kg obden), nebo upraveného na míru dle farmakokinetiky (20–80 IU/kg každý třetí den). Účinnost byla vyhodnocena prostřednictvím celoroční míry krvácení (ABRs – annualized bleeding rates). Protože pacientům byla nejprve léčba podávána on-demand a až poté profylakticky, byla provedena i párová analýza těchto dvou terapeutických přístupů.

Výsledky

U 22 pacientů (33,3 %) na profylaktické léčbě nebyla za celý rok zaznamenána ani jedna krvácivá epizoda. Oproti tomu při léčbě on-demand se u všech pacientů během sledované doby krvácivá epizoda vyskytla minimálně jednou. ABRs u dvou profylaktických režimů byly srovnatelné, zatímco rozdíly mezi on-demand léčbou a profylaktickým podáváním byly statisticky signifikantní (P  <0,0001): medián ABRs byl 43,9 a interkvartilní rozmezí (IQR) 21,9 během on-demand léčby, 1,0 (IQR 3,5) u standardního profylaktického režimu, 2,0 (IQR 6,9) u farmakokineticky upraveného režimu a 1,1 (IQR 4,9) pro oba profylaktické režimy. U žádného pacienta nedošlo k rozvoji inhibitorů.

Závěr

Citovaná studie prokazuje srovnatelnou bezpečnost a účinnost dvou profylaktických režimů. Profylaxe v porovnání s on-demand léčbou signifikantně snižuje riziko krvácení.

(hak)

Zdroj: Valentino L. A., Mamonov V., Hellmann A., et al. A randomized comparison of two prophylaxis regimens and a paired comparison of on-demand and prophylaxis treatments in hemophilia A management. J Thromb Haemost 2012; 10: 359–67.

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     0/5, hodnoceno 0x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Dávkování faktoru VIII u podvyživených či obézních hemofiliků A

Již v roce 1981 byl do praxe zaveden vzorec pro kalkulaci množství podávaného faktoru VIII u hemofiliků A. Vzorec daný tělesnou váhou (kg) × požadovaný vzestup hodnot FVIII (%)/2 vychází z empirického předpokladu, že podání jedné jednotky FVIII na kg váhy zvýší plazmatickou aktivitu FVIII o přibližně 2 % normální aktivity (in vivo recovery se tedy rovná 2). Nedávno publikovaná studie belgických autorů hodnotila vliv některých morfometrických parametrů a různých typů koncentrátů koagulačních faktorů na recovery FVIII.

Využití muskuloskeletálního ultrazvuku při bolestech u dospělých hemofilických pacientů

Většinou se předpokládá, že příčinou bolestí kloubů a svalů u hemofilie je krvácení, i když objektivních informací, které by etiologii těchto bolestí u hemofiliků dokládaly, je jen velmi málo. Podání koagulačního faktoru přitom často nevede k úlevě. Autoři studie publikované před časem v časopise Haemophilia proto navrhují ke stanovení etiologie bolesti kloubů a svalů využívat muskuloskeletální ultrazvuk (musculoskeletal ultrasound – MSKUS), který spolehlivě odliší krvácení od dalších příčin bolesti.

Populační farmakokinetický model pro dávkování rekombinantního faktoru IX

Z četných publikací týkajících se hemofilie A je známý princip nastavení dávkování faktoru VIII dle farmakokinetických parametrů. Využívá se omezeného odběru krve a bayesiánské farmakokinetické analýzy. Nově publikovaná studie byla zaměřena na použití obdobných metod k vytvoření farmakokinetického modelu pro dávkování rekombinantního faktoru IX (rFIX) u hemofilie B.



Všechny novinky