Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Prognostické faktory pro dosažení remise a přežití u pacientů se získanou hemofilií A

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 4.10.2017

Prognostické faktory pro dosažení remise a přežití u pacientů se získanou hemofilií A

Získaná hemofilie A (AHA) je způsobena tvorbou neutralizačních autoprotilátek (inhibitorů) proti faktoru VIII (FVIII). Imunosupresivní léčba (IST) vede v 60–80 % případů k navození remise, je však spojena s častými nežádoucími účinky, mezi něž patří infekce jako hlavní příčina smrti. Definováním ukazatelů, které by umožnily předpovědět čas potřebný k dosažení remise a přizpůsobit intenzitu IST, se zabývala německo-rakouská studie.

Úvod

Doba potřebná k dosažení remise se u používaných režimů IST pohybuje od několika dnů do několika měsíců, během nichž existuje vysoké riziko závažného a někdy smrtelného krvácení. Také vedlejší účinky IST přispívají k celkově vysoké mortalitě, která se dle výsledků observačních studií pohybuje mezi 28 a 42 %. Cílem studie provedené na území Německa a Rakouska bylo analyzovat prognostické faktory u pacientů s AHA léčených IST.

Metodika studie

Do multicentrické prospektivní observační studie bylo zařazeno celkem 102 pacientů s AHA, kteří byli léčeni podle jednotného protokolu. AHA byla definována jako přítomnost inhibitoru v koncentraci ≥ 0,6 Bethesda jednotek (BU)/ml a aktivita FVIII < 50 IU/dl. Pacienti byli léčeni dle protokolu vyvinutého odborníky z německé, rakouské a švýcarské odborné společnosti pro trombózu a hemostázu.

Léčba byla zahájena podáváním prednisolonu od 1. do 3. týdne v denní dávce 75 mg u pacientů s hmotností < 60 kg, 100 mg u pacientů s hmotností 60–100 kg a 150 mg u pacientů s hmotností > 100 kg. Pokud nebylo dosaženo částečné remise (PR), byla léčba eskalována: ve 4.–6. týdnu byla podávána kombinace prednisolonu s cyklofosfamidem (v dávce 100 mg u pacientů s hmotností < 60 kg, 150 mg u pacientů s hmotností 60–100 kg a 200 mg u pacientů s hmotností > 100 kg) a od 7. týdne kombinace prednisolonu s rituximabem (4× týdně v dávce 375 mg/m2). Po dosažení parciální remise (PR) bylo ukončeno podávání cyklofosfamidu a rituximabu a dávky prednisolonu byly v průběhu 6 týdnů postupně snižovány.

Výsledky

Primárním cílem bylo dosažení PR definované jako obnovení aktivity FVIII na > 50 IU/dl a žádné aktivní krvácení po ukončení podávání jakýchkoliv hemostatik před > 24 hodinami. Sekundárními cíli byly čas do dosažení kompletní remise (definované jako PR plus negativní test na přítomnost inhibitoru, prednisolon snížený na dávku < 15 mg/den a ukončené podávání jakékoli jiné IST), celkové přežití, nežádoucí příhody a příčiny úmrtí.

PR bylo dosaženo u 83 % pacientů v mediánu 31 dnů (rozmezí 7–362 dnů). Pacienti se vstupní hodnotou FVIII < 1 IU/dl dosahovali PR méně často a za delší dobu (77 %, 43 dnů) než účastníci s hodnotami FVIII ≥ 1 IU/dl (89 %, 24 dnů). I po adjustaci na další vstupní parametry zůstala nízká hodnota FVIII spojena s nižší četností dosažení PR (HR 0,52; 95% interval spolehlivosti [CI] 0,33–0,81; p < 0,01). Proti tomu PR dosažená do 21 dnů pouze podáváním steroidu byla častější u pacientů s FVIII ≥ 1 IU/dl a koncentrací inhibitoru < 20 BU/ml (OR 11,2; p < 0,0001). Nízká hodnota FVIII byla spojena také s nižší četností dosažení kompletní remise a nižším přežitím.

Závěr

Vstupní koncentrace FVIII a inhibitoru mohou být u pacientů s AHA využité k individuální úpravě imunosupresivní léčby.

(blu)

Zdroj: Tiede A., Klamroth R., Scharf R. E. et al. Prognostic factors for remission of and survival in acquired hemophilia A (AHA): results from the GTH-AH 01/2010 study. Blood 2015; 125 (7): 1091–1097, doi: 10.1182/blood-2014-07-587089.

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     0/5, hodnoceno 0x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Profylaktická léčba snižuje výskyt nitrolebního krvácení u dětí s těžkou hemofilií

Diskuse ohledně profylaktické terapie hemofilie se obvykle zaměřuje na krvácení do kloubů, zatímco o významu profylaxe v souvislosti s nitrolebním krvácením není k dispozici takové množství informací. Mezinárodní kolektiv autorů proto ve své studii analyzuje četnost výskytu a následky nitrolebního krvácení u dětí trpících hemofilií léčených různými terapeutickými režimy.

6. globální hemofilický summit, Praha 2015 (část 1)

6. globální hemofilický summit se uskutečnil v Praze v září 2015. V následující první části souhrnu z této konference vybíráme některá z diskutovaných témat.

Spontánní ruptura sleziny u novorozence s hemofilií A

Článek popisuje raritní případ novorozence s diagnostikovanou spontánní rupturou sleziny a hemofilií A a následný úspěšný management léčby.



Všechny novinky