Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Profylaxe u hemofiliků B vede k významnému snížení roční míry krvácení

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 20.2.2014

Profylaxe u hemofiliků B vede k významnému snížení roční míry krvácení

Dosud bylo publikováno jen málo studií, které by byly zaměřeny na podávání faktoru IX (FIX) v rámci sekundární profylaxe u mužů s hemofilií B (HB).  Aktuálně byly publikovány výsledky studie, která byla zaměřena na účinnost a bezpečnost dvou profylaktických režimů s rekombinantním přípravkem nonacog alfa. Profylaktické režimy byly srovnány i s režimem on-demand. 

Studie se týkala 50 dětí a dospělých mužů (věk subjektů 6–65 let), kteří trpěli těžkou či středně těžkou formou hemofilie B (aktivita FIX ≤ 2) a v jejichž anamnéze bylo 12 a více krvácivých epizod (z toho minimálně 6 kloubních krvácení) v průběhu posledního roku před vstupem do studie. Designem se jednalo o multicentrickou randomizovanou studii s křížením studijních ramen.

Primárně byla sledována míra ročního krvácení (annual bleeding rate, ABR). Léčebné režimy byly následující: on-demand, profylaxe v dávce 50 IU/kg dvakrát týdně a 100 IU/kg jednou týdně. Ve skupině intent-to-treat byly průměrné ABR 35,1 pro on-demand režim, 2,6 pro profylaxi podávanou dvakrát týdně a 4,6 pro profylaxi podávanou jen jednou týdně. Rozdíly mezi on-demand léčbou a profylaktickými režimy byly statisticky významné (p < 0,0001), přičemž rozdíl mezi oběma profylaktickými režimy byl nevýznamný (p = 0,22). Celkem se u 5 jedinců objevilo 7 závažných nežádoucích příhod (SAE), ale žádná z nich nebyla ve vztahu ke studovanému léku.

V této studii bylo jasně demonstrováno, že sekundární profylaxe s přípravkem nonacog alfa, ať již podávaným dvakrát týdně (jednotlivá dávka 50 IU/kg), či jen jednou týdně (jednotlivá dávka 100 IU/kg), vedla u těžkých či středně těžkých hemofiliků ke snížení roční míry krvácení o 89,4 % oproti režimu, v němž byl lék podáván jen v případě potřeby. U obou profylaktických režimů byl profil substitučního přípravku bezpečný.

(eza)

Zdroj: Valentino L. A. et al. Multicentre, randomized, open-label study of on-demand treatment with two prophylaxis regimens of recombinant coagulation factor IX in haemophilia B subjects. Haemophilia – publikováno online 13. ledna 2014; doi: 10.1111/hae.12344

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     0/5, hodnoceno 0x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Profylaktická terapie s rekombinantní FIX BAX326 vede ke zlepšení kvality života

Jaký je vliv hemofilie B (HB) na kvalitu života (HRQoL – kvalita života spojená se zdravím)? Výsledky studie hodnotící právě zátěž, kterou s sebou přináší HB ve smyslu ovlivnění denních aktivit a jež lze sledovat pod souhrnným termínem HRQoL, byly publikovány koncem minulého roku v časopise Haemophilia.

Nadváha a obezita zhoršují léčbu v domácím prostředí a sebeaplikaci u hemofiliků

Nadváha a obezita mohou vést k obtížnějšímu zavedení jehly do cévy. To může mít potenciální vliv na aplikaci infuze sobě samotnému (self-infusion) a na podávání infuzí v domácím prostředí (home infusion). Skupina autorů z Hemophilia Treatment Center Network Investigators se pokusila popsat, zda a jak je zvýšená váha (tedy váha převyšující horní hranici normálního rozmezí body mass indexu, BMI) spojená s poklesem možností SI a HI substitučních koncentrátů u mužů s hemofilií.

Dlouhotrvající produkty pro terapii hemofilie A

Velmi aktuálním tématem ve vývoji dalších produktů pro substituci u hemofiliků je příprava takových koncentrátů, které budou mít delší poločas a budou podávány méně často. To pak povede ke změně nynějších zavedených terapeutických režimů, zejména profylaxe.



Všechny novinky