Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Pokroky v léčbě vrozených krvácivých onemocnění

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 18.3.2014

Pokroky v léčbě vrozených krvácivých onemocnění

Souhrnný článek doktora Escobara z Houstonu publikovaný v časopise Haemophilia shrnuje současné terapeutické přístupy v léčbě vrozených krvácivých onemocnění. Ve svém přehledovém článku demonstruje, jakých pokroků bylo dosaženo ve vývoji nových produktů a shrnuje výsledky aktuálních klíčových klinických studií v tomto oboru.

Vrozená krvácivá onemocnění představují poměrně široké spektrum poruch, jejichž podstatou je nedostatek či porucha funkce určitého srážlivého faktoru. Tato onemocnění zahrnují zejména X-vázané deficience faktoru VIII (hemofilie A) a faktoru IX (hemofilie B), dále autozomálně recesivně dědičné dificity fibrinogenu, protrombinu, faktoru V, faktoru VII, faktoru X, faktoru XI, faktoru XIII či kombinované deficity faktoru V + faktoru VIII.

Významný pokrok v terapii byl dosažen v uplynulých dvou dekádách zejména v terapii vrozených hemofilií. Zlepšení terapie je dáno zejména technologickými pokroky v produkci koagulačních faktorů či dostupností léčby. Pokud jde o biotechnologické pokroky, je nezbytné jmenovat technologii produkce rekombinantních proteinů či cílenou modifikaci proteinů, která má zlepšit funkci proteinu a potenciálně i snížit jejich imunogenicitu. V případě derivátů vyrobených z plazmy bylo dosaženo obrovského pokroku v metodách purifikace a virové inaktivace. Toto v současnosti umožňuje produkci vysoce bezpečných přípravků, nicméně teoretické riziko přenosu infekcí například dosud neznámých nelze pominout.

V současnosti se tak do popředí zájmu u pacientů s vrozenými krvácivými onemocněními dostávají komplikace spojené s léčbou, a to zejména vývoj protilátek proti podávaným látkám.

Souhrnný článek tedy shrnuje všechny pokroky v hemostatické terapii s ohledem na bioinženýrské postupy, postupy zlepšující farmakokinetiku či biologickou dostupnost a přístupy, které mají snížit či zcela eliminovat imunogenicitu podávaných proteinů. Dále se autor článku zaměřuje i na aktuální klíčové klinické studie, které jsou zaměřené na nově vyvíjené produkty.

(eza)

Zdroj: Escobar M. A. Advances in the treatment of inherited coagulation disorders. Haemophilia. 2013 Sep; 19 (5): 648–59; doi: 10.1111/hae.12137

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     0/5, hodnoceno 0x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Kvalita života u hemofiliků s inhibitorem je při profylaxi s aPCC zlepšena

Pacienti s hemofilií A a inhibitorem mají významné riziko závažného krvácení či progrese postižení kloubů. Toto je spojeno se zhoršením kvality života svázané se zdravotním stavem (HRQoL). Studie Pro-FEIBA poskytla mimo jiné také pohled na význam profylaxe s aPCC (koncentrát aktivovaného protrombinového komplexu) pro HRQoL.

Je i jediné krvácení u hemofiliků příliš mnoho?

Je současný přístup k terapii hemofiliků ideální, či je možné ještě další zlepšování? Je možno dosáhnout stavu, kdy nastavením profylaxe zajistíme plnou ochranu před krvácením?

Profylaxe u hemofiliků B vede k významnému snížení roční míry krvácení

Dosud bylo publikováno jen málo studií, které by byly zaměřeny na podávání faktoru IX (FIX) v rámci sekundární profylaxe u mužů s hemofilií B (HB). Aktuálně byly publikovány výsledky studie, která byla zaměřena na účinnost a bezpečnost dvou profylaktických režimů s rekombinantním přípravkem nonacog alfa. Profylaktické režimy byly srovnány i s režimem on-demand.



Všechny novinky