Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Optimalizace profylaktické terapie u hemofilie

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 1.9.2015

Optimalizace profylaktické terapie u hemofilie

Opakovaná kloubní krvácení jsou typickou komplikací hemofilie. Prevence krvácení pomocí profylaxe je dnes považována za zlatý standard péče o nemocné s těžkou hemofilií. Původním cílem profylaxe bylo předcházet hemofilické artropatii tím, že při pravidelném podávání chybějícího koagulačního faktoru dojde ke změně krvácivého fenotypu z těžkého na mírnější.

Není pochyb o tom, že profylaxe změnila v životě těžkých hemofiliků mnohé. Nicméně narůstá potřeba najít ty pacienty s mírnějšími formami nemoci, jimž by profylaxe taktéž prospěla. Členové Zürich Haemophilia Forum při svém 10. setkání v listopadu 2012 diskutovali současné, ale i budoucí strategie léčby hemofiliků.

Diskuze zahrnovala zejména koncept optimální nejnižší dosažené hladiny chybějícího koagulačního faktoru (trough level) – jak má být definovaná a jak jí nejlépe dosáhnout.

Současný názor na optimální léčbu hemofiliků je udržení aktivity faktoru (VIII nebo IX) nad 1 %. Toto doporučení je založeno na předchozích pracích, které dokázaly, že čím více času je aktivita FVIII pod 1 %, tím vyšší je míra krvácení. Recentní práce ukazují, že optimální by bylo dosažení minimálních hladin na úrovni vyšší než 1 %. V roce 2012 byl Markem Sinnerem navržen nový možný cíl léčby hemofilie, a sice dosažení základní aktivity chybějícího faktoru u hemofilie nad 15 % a úplná absence kloubního krvácení týkající se všech hemofiliků. Tento návrh vycházel z dat získaných od 433 pacientů s mírnou či středně těžkou hemofilií, kdy u pacientů se základní hladinou faktoru VIII nad 15 % nedocházelo k žádným kloubním krvácením. Data z řady studií naznačují, že další navýšení optimálních dosažených a setrvalých nejnižších hladin se v budoucnu stane cílem profylaxe. Je pravděpodobné, že minimální hladiny koagulačních faktorů potřebné k udržení efektivní hemostázy se budou mezi jednotlivými pacienty lišit. Výše zmiňované fórum nicméně pro tuto chvíli konstatuje, že většina nemocných bude mít prospěch z trvalého udržení hladin aktivity daného koagulačního faktoru nad 1 %. Vždy musí být součástí terapeutické strategie aktuální znalost nejen stavu kloubního aparátu, popřípadě progrese postižení, ale také kvalita života pacienta.

Pokud jde o krvácivé tendence hemofiliků obecně, je známo, že nejsou jasně vázané na míru deficitu koagulačního faktoru. K identifikaci nemocných s těžkou krvácivou tendencí, kteří by měli být léčeni profylakticky i přesto, že nejsou těžcí hemofilici, mohou pomoci globální koagulační testy typu tromboelastografie či testu generace trombinu.

Není pochyb o tom, že profylaxe vedla k významnému zlepšení dosahovaných výsledků v péči o hemofiliky. Nicméně stále zůstávají problémy k řešení. U řady pacientů léčba nevede k úplné absenci kloubního krvácení, což by mohl být nový terapeutický cíl. U některých pacientů dochází k rozvoji postižení kloubů i přesto, že nezaznamenávají jasné projevy kloubního krvácení. Toto by svědčilo pro situaci, kdy profylaxe není schopná zabránit subklinickému krvácení do kloubů. Dalším problémem úspěšné profylaktické terapie může být adherence nemocných k léčebnému režimu. Z těchto důvodů je potřeba i nadále hledat cesty zlepšování péče.

Ke zlepšení optimalizace péče o hemofiliky mohou přispět také nové koncentráty koagulačních faktorů s prodlouženým poločasem. Otázkou zůstává, zda má být budoucím schématem profylaxe s produkty s prodlouženým poločasem nižší frekvence profylaktického aplikování koncentrátů, či zvýšení dosažených minimálních hladin aktivity faktorů.

(eza)

Zdroj: Victor Jiménez-Yuste et al. Achieving and maintaining an optimal trough level for prophylaxis in haemophilia: the past, the present and the future. Blood Transfus 2014 Jul; 12 (3): 314–319

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     3/5, hodnoceno 10x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Profylaxe s FEIBA u hemofiliků s inhibitorem

Pacienti s přetrvávajícím inhibitorem navzdory imunotoleranční léčbě či ti, kteří ji nemohli absolvovat, profitují z dlouhodobé profylaxe s přípravkem FEIBA. V již dříve publikovaných studiích bylo ukázáno, že profylaxe s FEIBA u těchto nemocných vede k prevenci krvácení. Recentně publikovaná studie byla zaměřena na výsledky dětských pacientů, kteří byli dlouhodobě léčeni profylaxí s FEIBA.

Inhibitor komplikuje léčbu hemofilie A, jeho tvorbě lze ale zabránit

Hemofilie A představuje onemocnění, jehož prognóza se rapidně zlepšila se vstupem koncentrátu faktoru VIII (FVIII) na trh. Jeho použití je bohužel u řady nemocných zatíženo vznikem inhibitoru, tedy aloprotilátek proti podávané látce.

ADVATE v rutinní klinické praxi – výsledky globálního programu PASS

Globální program PASS (Post-Authorization Safety Study) hodnotí bezpečnost a účinnost podávání rekombinantního faktoru VIII – rAHF-PFM (ADVATE) – u pacientů s hemofilií A v rutinních klinických podmínkách.



Všechny novinky