Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Nový rekombinantní FIX BAX326 je bezpečný produkt

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 28.2.2015

Nový rekombinantní FIX BAX326 je bezpečný produkt

BAX326 je nově vyvinutý rekombinantní faktor IX (rFIX). Jeho výrobní proces probíhá bez použití jakéhokoliv materiálu lidského či zvířecího původu. Bezpečnost BAX326 byla hodnocena u dříve léčených pacientů (PTPs) s těžkou hemofilií B (tedy základní stanovenou hladinou FIX ≤ 2 %) v průměrném věku 28 ± 16 let (rozmezí 1–59 let). Hodnocení probíhalo v mezinárodním designu ve dvou již ukončených studiích (pivotální a pokračovací) a dále v aktuálně probíhajících studiích (chirurgické a pokračovací).

Bezpečnost přípravku byla posuzována dle výskytu nežádoucích příhod (AEs), které zahrnovaly mimo jiné těžké alergické reakce, výskyt trombotických AEs, imunogenní komplikace včetně výskytu inhibitoru a dalších prokazatelných protilátek.

Celkem 99 hodnocených subjektů dostalo v průběhu 4 hodnocených studií celkem 14 018 infuzí preparátu BAX326, což představovalo celkově 50 756 155 IU. Medián počtu infuzí podaných jednomu pacientovi byl 163 (8–327). Období zařazení pacienta do studie trvalo od 3,06 do 34,56 měsíce (medián 20,67). Počet expozičních dnů (ED) se pohyboval v rozmezí 8–316 (medián 156).

Z celkem 337 hlášených AEs u 80/99 pacientů byla většina (97 %) hodnocena jako nezávažné, 10 AEs bylo hodnoceno jako závažné, přičemž ani jedna nebyla spojena s přípravkem BAX326. Většina nezávažných AEs představovala mírné infekce či gastrointestinální nemoci, abnormální imunologické testy (většinou vztažené k variabilitě testů) či artralgie, které ale byly spojeny víceméně se základním onemocněním. Pět nezávažných AEs bylo hodnoceno jako spojených s BAX326 – jednou tranzientní bolest ruky (nejasné závažnosti a s chybějícím hodnocením příčiny od investigátora, nešlo tedy vyloučit spojení se zkoušeným přípravkem), dvakrát výskyt tranzientní dysgeuzie u jednoho pacienta a dvakrát pozitivní rFurinové protilátky bez klinického významu. Nebyly pozorovány inhibitory či specifické FIX vázající protilátky ani alergické reakce či trombotické AEs.

Hodnocení bezpečnosti nového přípravku BAX326 zatím prokázalo, že se jedná o bezpečný přípravek, který je dobře tolerován po dobu až 34,56 měsíce léčby, a to jak v situaci rutinní profylaxe, tak i u chirurgických zákroků. Nebyly pozorovány trombotické AEs, tvorba inhibitoru ani známky hypersenzitivity.

(eza)

Zdroj: Abbuehl B. E., et al. Safety profile of a new recombinant factor IX (BAX326). Abstrakt 46 – prezentováno na 2014 Thrombosis and Hemostasis Summit of North America. American Journal of Hematology, publikováno online 10. května 2014; 10.1002/ajh.23759

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     5/5, hodnoceno 1x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Testování hladin po infuzi rFVIIIFc bude možné v každé laboratoři bez potřeby produktově specifických standardů

Při vyšetřeních různými esejemi (jednostupňový koagulační test či chromogenní test) byly popsány rozdíly mezi různými modifikovanými koagulačními faktory. Recentně publikovaná studie srovnávala chování rekombinantního fúzního proteinu skládajícího se z lidského koagulačního faktoru VIII navázaného na doménu Fc lidského IgG1 (rFVIIIFc), který je aktuálně ve fázi klinického vývoje, při různých esejích v různých laboratořích.

Vzácná kloubní komplikace u hemofilie A – kazuistika

Součástí hemofilické artropatie je chronická proliferativní synovitida a destrukce chrupavky, které jsou důsledkem opakovaného kloubního krvácení. Hemofilickou atropatii můžeme pozorovat u různých kloubů, zejména u kolen, kotníků, loketních kloubů. Mezi méně typickou, spíše vzácnou lokalizaci patří postižení sakroiliakálního skloubení. Kazuistika z Turecka publikovaná v roce 2012 demonstruje případ mladého muže, u kterého bylo zaznamenáno jednostranné postižení sakroiliakálního skloubení.

Role trombopoetinových agonistů v indukci imunitní tolerance u ITP

Imunitní trombocytopenie (ITP) je autoimunním onemocněním, které je způsobené přítomností autoprotilátek typu IgG. Trombopoetin (TPO) je glykoproteinový receptorový agonista. Ukázalo se, že TPO je schopen indukovat vzestup trombocytů u pacientů s ITP. Předpokládá se, že TPO urychluje produkci destiček a přitom neovlivňuje autoimunní podstatu patogeneze nemoci. Nicméně někteří pacienti s ITP dosáhli setrvalého návratu počtu trombocytů i po ukončení léčby pomocí TPO. Může tedy ITP skutečně ovlivňovat autoimunitní etiologii ITP?



Všechny novinky