Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Genová terapie se chystá ke klinickému využití

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 1.10.2012

Genová terapie se chystá ke klinickému využití

Podle Dr. Wilsona, šéfredaktora časopisu Human Gene Therapy, přišel čas pro komerční využití genové terapie. Pacienti, kteří trpí onemocněním léčitelným a vyléčitelným genovou terapií, si zaslouží přístup k této technologii.

Donedávna byla genová terapie vyhrazena pro těžká onemocnění s omezenou možností léčby. Nedávné studie o jejím úspěšném využití v léčbě hemofilie B jsou ale známkami toho, že by se genová terapie mohla stát technologií schopnou soupeřit s tradiční léčebnou metodou – substitucí faktorů srážlivosti.

Využití genové terapie v léčbě hemofilie B je zatím v časné fázi klinických studií. Přesto se ale už objevily i pokusy o stejný přístup v léčbě hemofilie A. Tato dvě onemocnění dohromady tvoří jen v USA trh o objemu 6,5 milionu dolarů, který nyní zaujímá substituční léčba srážecími faktory.

Podle komentáře Dr. Wilsona publikovaného v časopise Human Gene Therapy byla technická realizovatelnost genové terapie dokázána u mnoha onemocnění na různých technologických platformách. Dr. Wilson předvídá, že rok 2012 se stane érou komerčního využití genové terapie, které přestože začne spíše pozvolna, se postupně stane význačnou.

Vědecká komunita již léta slibovala, že investice do biomedicínského výzkumu, jakými bylo v USA např. zdvojnásobení rozpočtu NIH (National Health Institut) či sekvenování lidského genomu, přinesou do zdravotního systému rušivé změny. Komentář Dr. Wilsona je důkazem, že se tyto sliby začínají naplňovat. Prozatím bylo prokázáno, že je technologie účinná. Další fází je vývoj komerčně využitelných modelů genové terapie tak, aby tato léčba byla dostupná pacientům, kteří ji potřebují.

(hak)

Zdroj: Wilson J. M. It’s Time for Gene Therapy to Get Disruptive! Human Gene Therapy. January 2012, 23 (1): 1–3. DOI: 10.1089/hum.2011.2530

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     0/5, hodnoceno 0x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Nízké riziko tvorby inhibitoru u pacientů s hemofilií A následující hromadnou změnu v léčbě na 3. generaci rekombinantního faktoru VIII plné délky neobsahující plazmu a albumin (ADVATE®)

V době významného pokroku v léčbě hemofilie substituční terapií se stala jedním z nejvýznamnějších problémů tvorba inhibitoru, tedy protilátky proti faktoru VIII (FVIII).

Denní profylaktická terapie – je proveditelná?

Již opakovaně bylo dokázáno, že pravidelné podávání substituční terapie (profylaxe) předchází rozvoji artropatie a poskytuje jednoznačně lepší kvalitu života. Tato poskytovaná výhoda (oproti terapii, kdy je koagulační faktor podán jen v případě potřeby) je nicméně vykoupena významně vyššími finančními náklady.

Péče o hemofiliky v Evropě – výsledky studie ESCHQoL

Cílem studie, která byla provedena v rámci ESCHQoL Study Group, bylo stanovit úroveň klinické péče o pacienty s hemofilií v Evropě. Multicentrická průřezová studie byla vedena v 21 evropských zemích, kde byla shromažďována data o hemofilicích.



Všechny novinky