Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Dlouhodobá profylaxe zmírňuje míru krvácení u klinicky závažné von Willebrandovy nemoci

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 20.9.2016

Dlouhodobá profylaxe zmírňuje míru krvácení u klinicky závažné von Willebrandovy nemoci

Management krvácení u pacientů s těžkou formou von Willebrandovy nemoci (VWD) může být velmi komplikovaný. Dochází u nich ke krvácení slizničnímu, tedy epistaxi, krvácení z gastrointestinálního traktu nebo silnému menstruační krvácení. Někteří jedinci s těžkou formou VWD mohou krvácet i do kloubů či svalů, obdobně jako hemofilici.

Úvod

V léčbě krvácení u VWD často můžeme pozorovat nedostatečnou odpověď na antifibrinolytika či desmopresin. V těchto situacích je nutno podat substituční léčbu s koncentrátem obsahujícím von Willebrandův faktor (VWF). Literatura nicméně přináší poměrně málo informací na téma profylaktické terapie u těžkých forem VWD.

Sledovaní pacienti

Aktuálně prezentovaná prospektivní studie hodnotila eskalační režim profylaxe u těžkých forem VWD. Do studie byli zahrnuti pacienti s VWD 1. typu a aktivitou VWF měřenou pomocí ristocentin kofaktor (VWF:RiCo) testu ≤ 20 % a bez odpovědi na desmopresin, dále nemocní s VWD 2. typu bez odpovědi na desmopresin a rovněž všichni pacienti s VWD typu 2B a 3.

Studii dokončilo 11 pacientů, z nichž 6 mělo typ 2A a 5 typ 3 VWD. U 6 pacientů byla základním problémem rekurentní významná epistaxe, u 3 krvácení z gastrointestinálního traktu a u 2 to bylo kloubní krvácení.

Léčba byla zahájena dávkou 50 IU VWF:RiCo/kg podávanou 1× týdně, v případě potřeby byla frekvence podávání eskalována na 2−3× týdně. K eskalaci došlo celkem u 7 pacientů.

Výsledky 

U 10 pacientů došlo k poklesu mediánu roční četnosti krvácení z 25 na 6,1 (95% interval spolehlivosti [CI] –51,6 až –1,70). Medián roční četnosti krvácení byl ještě nižší (4,0; 95% CI –57,5 až –5,3) ve chvíli, kdy pacienti dosáhli eskalací konečné dávky profylaxe.

Závěr

Tato první prospektivní studie potvrdila, že profylaxe pomocí VWF dokáže u nemocných s VWD velmi efektivně snížit četnost krvácení, a měla by tak být zvážena jako léčebná alternativa u pacientů se závažným klinickým průběhem onemocnění.

(eza)

Zdroj: Abshire T. et al. Prophylaxis escalation in severe von Willebrand disease: a prospective study from the von Willebrand Disease Prophylaxis Network. J Thromb Haemost 2015; 13: 1585−1589.

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     2,8/5, hodnoceno 11x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Spontánní nitrolebeční krvácení u dítěte − kazuistika

Rozeznat hemofilii u dětí je obvykle možné poměrně brzo a na základě relativně nezávažných krvácivých příhod. Vzácně se však může přihodit, že se na ni přijde až ve chvíli, kdy dojde k výronu krve v lokalizaci, kde taková příhoda znamená ohrožení života.

Přerušení profylaxe v dospělosti vede u pacientů s těžkou hemofilií A k objektivnímu zhoršení stavu kloubů, i když jsou subjektivně bez potíží

Profylaxe je v ekonomicky silných zemích doporučený přístup u dětí s těžkou hemofilií A. Zdaleka však neskončila diskuse na téma, zda má profylaxe pokračovat i poté, co pacienti přejdou do dospělosti. Proti sobě stojí medicínské důvody, ekonomická stránka problému a také názor pacienta.

Nízkonákladová průmyslová výroba koagulačního faktoru IX pro indukci orální tolerance u hemofilie B

Hemofilie je X-vázané onemocnění způsobené mutacemi v koagulačních faktorech VIII (hemofilie A) nebo IX (hemofilie B). V současné době se pacienti s hemofilií léčí substitucí deficitního faktoru připraveného rekombinantní technologií nebo podáváním koncentrátu faktoru získaného z plazmy.



Všechny novinky