Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Anti-CD20 monoklonální protilátka rituximab v léčbě získané hemofilie A

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 24.2.2016

Anti-CD20 monoklonální protilátka rituximab v léčbě získané hemofilie A

Rituximab, chimérická monoklonální protilátka namířená proti CD20 antigenu na povrchu B-buněk, se ve velké míře používá k léčbě hematologických malignit; v současné době se také stále více aplikuje v případě některých autoimunitních onemocnění. Následující článek pak poskytuje shrnutí dat dostupných v odborné literatuře k tématu léčby získané hemofilie A touto monoklonální protilátkou.

Získaná hemofilie A (AHA) je velmi vzácná porucha krvácení způsobená vznikem specifických autoprotilátek proti přirozeně se vyskytujícímu srážecímu faktoru VIII. Výskyt v populaci se odhaduje na 0,2 až 1 případ na milion obyvatel ročně, přesto bude číslo pravděpodobně vyšší, protože bezesporu ne všichni pacienti jsou evidováni. Střední věk manifestace se pohybuje mezi 60 a 70 roky, nemoc ve stejné míře postihuje ženy i muže. Krvácivé epizody jsou závažné a často mohou nastat spontánně nebo po menším traumatu. Pacienti jsou častěji postiženi krvácením do měkkých tkání než krvácením do kloubů, které je častější u vrozené formy. Klinický průběh může komplikovat řada hematologických malignit, zejména B-lymfoproliferativní poruchy, chronické lymfocytární leukemie a lymfomy.

Léčba AHA je zaměřena na zástavu potenciálně život ohrožujícího krvácení a dlouhodobou supresi autoprotilátek (inhibitorů). Inhibitory jsou obvykle eliminovány standardní imunosupresivní léčbou, kterou představují kortikoidy a cyklofosfamid. Ke kontrole krvácení se používá rekombinantní aktivovaný faktor VII (rFVIIa) a koncentrát aktivovaného protrombinového komplexu (APCC). Tímto postupem lze odstranit autoprotilátky u zhruba 70 % pacientů s AHA. V poslední době se pak, jako lék druhé linie, užívá rituximab.

První zkušenosti s léčbou AHA rituximabem byly popsány v roce 2001. Byl aplikován jak samostatně, tak i v kombinaci s dalšími imunosupresivními léky. V jedné ze studií byla pozorována vysoká míra odpovědi na terapii u pacientů (77 %), kteří dosáhli kompletní odpovědi. Kompletní odpověď je obvykle definována jako normalizace hladiny FVIII a inhibitory již nejsou detekovatelné. Částečná odpověď představuje více než 50% snížení titru inhibitoru a hladina FVIII je > 25 %. Kritéria pro kompletní a částečnou odpověď se mohou lišit, což by mohlo vysvětlit vysokou míru odpovědi (oproti jiným studiím s přísnějšími kritérii).

Údaje o výsledcích by měly být hodnoceny s opatrností. Dávkování bylo značně variabilní, od jedné nízké dávky po dvanáct standardních. Doba do odpovědi se také lišila od jednoho týdne po více než jeden rok. Obecně byla léčba rituximabem účinná, dobře tolerovaná, s nízkým výskytem časných či pozdních vedlejších účinků. Zároveň dosud nebyly hlášeny žádné komplikace infekčního charakteru.

V posledních letech se rituximab začal více používat v léčbě autoimunitních chorob. Jeho definitivní role při eradikaci inhibitorů u AHA vyžaduje řadu dalších hodnocení. Bohužel je vzhledem k vzácnosti tohoto onemocnění obtížné navrhnout a zrealizovat randomizované studie.

(ave)

Zdroj: D’arena G., Grandone E., Di Minno M. N., Musto P., Di Minno G. The anti-CD20 monoclonal antibody rituximab to treat acquired haemophilia A. Blood Transfus 2015 Sep 3: 1−7; doi: 10.2450/2015.0090-15.

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     4/5, hodnoceno 1x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Profylaxí k životu bez potíží?

Hemofilie s sebou nese riziko artrózy vznikající jako následek kloubního krvácení. Tomu lze dobře předcházet preventivními léčebnými programy. Stále nelze vyloučit potíže v budoucnu, ale vývoj léčiv a postupů je v plném proudu.

Léčebné modality postpartálního krvácení u pacientek se získanou hemofilií

Článek se zabývá problematikou léčby získané hemofilie u žen s projevy závažného poporodního krvácení vyvolané na základě získaných protilátek proti koagulačnímu faktoru VIII.

Optimalizace léčby hemofilie

Profylaxe, tedy pravidelné opakované podání chybějícího koagulačního faktoru, je v současnosti považovaná za zlatý standard léčby těžkých forem hemofilie. Její optimalizace pro daného pacienta nejen zvyšuje výslednou účinnost léčby, ale umožňuje také lepší využití ekonomických zdrojů.



Všechny novinky