Cílové parametry klinických hodnocení a jak jim porozumět – 3. část: statistika

30. 1. 2019

Jsou prý tři druhy lží: lži, zatracené lži a statistika. Další díl našeho seriálu vám pomůže zorientovat se v běžně používaných základních pojmech ze statistiky a odhalit tak případné nesrovnalosti v odborné literatuře.

Inzerce

Statistika nuda je, má však cenné údaje

Statistika je matematická metoda umožňující dovodit fakta o populaci na základě jejího reprezentativního vzorku. Pomocí odhadu pravděpodobnosti daného jevu nám umožňuje rozhodnout, zda je naše hypotéza přijatelná, nebo ne. Statistická analýza studie vždy závisí na jejím designu, který vychází z výzkumného záměru. Statistika pak pouze odpovídá na otázku, zda mezi dvěma skupinami existuje (statisticky významný) rozdíl.

Perfektně zvolená a provedená analýza bude přinejlepším zavádějící, pokud je provedena na špatných datech nebo na datech získaných nepřesným způsobem měření, v nesprávném čase atd. Jinými slovy, při přemýšlení o výsledcích klinických studií je třeba mít na paměti, že „odpad na vstupu = odpad na výstupu“.

Není rozdíl jako rozdíl

Lékaře při studiu publikované literatury zajímá, zda zkoumaná léčba přináší klinicky významný rozdíl oproti dosud používanému postupu. Tedy zda je rozdíl v účinnosti a bezpečnosti nového přípravku oproti standardně používanému po zvážení všech ostatních okolností (např. cena, náročnost aplikace) dostatečný, aby tento nový přípravek začal být pacientům předepisován namísto dosud používaného. Klinicky významný rozdíl lékař definuje na základě své expertní zkušenosti, bez ohledu na názor statistika.

Medicína založená na důkazech však považuje za průkazný pouze statisticky významný rozdíl v účinnosti nebo bezpečnosti. Ten může být definován jedině na základě provedeného experimentu. Pokud tvrdíme, že je nová léčba statisticky významně účinnější, znamená to, že daný experiment prokázal, že existuje pouze velmi malá pravděpodobnost, že nové léčivo je ve skutečnosti stejně nebo méně účinné než kontrola. Nezáleží však na tom, o kolik účinnější je.

Průměr… a co ještě?

Obecně platí, že pro průkaz většího rozdílu v účinnosti potřebujeme ve studii méně pacientů než pro průkaz menšího rozdílu. Testovaný vzorek by měl dobře reprezentovat celou klinickou populaci.

Statistické metody předpokládají, že zkoumaný parametr má v dané populaci normální rozdělení (viz obr.). Normální rozdělení je popsáno průměrem (který je v této situaci shodný s mediánem, tedy nejčetnější hodnotou daného parametru v populaci) a rozptylem („jak moc je křivka rozplizlá okolo průměru“).

Obr.  Křivka normálního rozdělení hodnot v populaci


 

Rozptyl vyjadřujeme pomocí směrodatné odchylky (SD – standard deviation; σ). Při popisování výsledků studií se také běžně používá 95% interval spolehlivosti (CI – confidence interval), který si lze s určitou mírou zjednodušení představit jako interval, v němž se s 95% pravděpodobností nachází skutečná hodnota daného parametru v konkrétní populaci.

Jsou rozdíly v průměrech statisticky signifikantní?

Určování toho, zda je rozdíl v hodnotách daného parametru statisticky signifikantní, si můžeme představit jako porovnávání dvou křivek normálního rozdělení nakreslených na pauzovacím papíře. Překrývají se, nebo ne?

Nestačí tedy srovnat mezi sebou pouze průměry hodnot, je třeba zohlednit i to, jak moc je křivka kolem nich „rozplizlá“. K tomu slouží statistické metody schopné určit, s jakou pravděpodobností je námi pozorovaný rozdíl náhodný. Výstupem těchto výpočtů je hodnota p. V klinických studiích se pro definici statistické významnosti nejčastěji používá hladina spolehlivosti 95 % (odpovídá p = 0,05) nebo 99 % (p = 0,01).

Závěr

Interpretace výsledků klinického výzkumu by se neměla zaměřovat pouze na přítomnost či nepřítomnost statisticky signifikantních zjištění, ale lékaři by měli brát v úvahu i další klinicky relevantní skutečnosti, jakými jsou velikost pozorovaného účinku, klinicky významné rozdíly a intervaly spolehlivosti.

(este)

Zdroje:

  1. Page P. Beyond statistical significance: clinical interpretation of rehabilitation research literature. Int J Sports Phys Ther 2014; 9 (5): 726–736.
  2. Barkan H. Statistics in clinical research: important considerations. Ann Card Anaesth 2015; 18 (1): 74–82, doi: 10.4103/0971-9784.148325.
  3. Svobodník A., Coufal O., Dušek L. Základní pojmy v designu, analýze dat a interpretaci výsledků klinických hodnocení léčiv. Klinická onkologie 2005; 18 (Suppl.): 238−241.


Štítky
Dětská onkologie Onkologie
Partner sekce
Nejčtenější tento týden Celý článek
Kurzy Doporučená témata Časopisy
Přihlášení
Zapomenuté heslo

Nemáte účet?  Registrujte se

Zapomenuté heslo

Zadejte e-mailovou adresu se kterou jste vytvářel(a) účet, budou Vám na ni zaslány informace k nastavení nového hesla.

Přihlášení

Nemáte účet?  Registrujte se