Mobilizace krvetvorných buněk pomocí plerixaforu - zkušenosti transplantačních center v České republice

Souhrn

Plerixafor je novým typem léku, jehož podání vede nezávisle na chemoterapii a na G-CSF k vyplavení progenitorů krvetvorby (HSC) do periferní krve. Plerixafor je derivát bicyklamu o malé molekule, který reverzibilně blokuje vazbu SDF-1/CXCR4. Tato vazba patří mezi nejdůležitější mechanismy, které udržují HSC v prostředí kostní dřeně a její inhibice vede k rychlé mobilizaci HSC do krve. Plerixafor je velmi cenným lékem zejména pro skupinu pacientů, u kterých standardní mobilizace (G-CSF ± chemoterapie) nevede k dostatečnému vyplavení HSC do krve a u kterých tak nelze získat bezpečný štěp periferních kmenových buněk (PBSC, peripheral blood stem cells) pro autologní transplantaci. Cílem této retrospektivní studie je vyhodnotit výsledky dosažené při podávání plerixaforu v transplantačních centrech České republiky.

Soubor pacientů a metody:
Plerixafor byl podáván od 2/2009 do 8/2011celkem 93 pacientům ve věku od 4 měsíců do 71 let (63 % muži, 37 % ženy), u kterých byla předchozí nebo stávající mobilizace neúspěšná (82 %) nebo u kterých byla vysoká pravděpodobnost neúspěšné standardní mobilizace (13,5 %).

Výsledky:
Primární cíl odebrat bezpečný transplantát PBSC ( ≥ 2x10⁶ CD34+ buněk/kg) byl splněn u 71,6 % mobilizací. Nežádoucí účinky plerixaforu byly mírné a dobře tolerované. Bylo provedeno 69 transplantací s použitím odebraných PBSC u 66 pacientů (71,0 %), s uspokojivě rychlou a trvalou obnovou krvetvorby.

Závěr:
Autoři uzavírají, že plerixafor je velmi účinný mobilizační prostředek umožňující bez závažných nežádoucích účinků získat bezpečný a kvalitní autologní transplantát krvetvorby u většiny pacientů, u kterých standardní mobilizace selhala nebo selhává. Použití plerixaforu tak těmto pacientům umožňuje absolvovat vysokodávkovanou chemoterapii, která může výrazně zlepšit jejich prognózu a v některých případech vést ke kurativnímu léčebnému výsledku.

Klíčová slova:
plerixafor, mobilizace, PBSC, CD34+ buňky, poor mobilizer, autologní transplantace krvetvorby