Přihlášení

Přihlášený uživatel: . Nejste to Vy? Přihlašte se pod svým e-mailem.

Zadejte prosím své heslo do proLékaře.cz, abychom ověřili, že jste to opravdu Vy.

 
Hemofilie: Novinky
Odborné společnosti
Standardy péče
Kongresy
Zajímavé odkazy
Klasifikace hemofilie
Další...
 

Inhibitory a hemofilie – kde jsme dnes?

Specializace: hematologie
Téma: Hemofilie

Vydáno: 17.7.2015

Inhibitory a hemofilie – kde jsme dnes?

V léčbě pacientů s hemofilií A a B se v průběhu posledních 2 dekád dosáhlo velmi významných pokroků. Nicméně i přes všechny tyto pokroky zůstává stále velkým problémem tvorba protilátek, tzv. inhibitorů, které působí proti podanému srážlivému faktoru.

V případě výskytu inhibitoru v řadě případů není možno dále efektivně podávat koncentrát chybějícího faktoru. Pro zvládnutí krvácivých epizod jsou k dispozici tzv. obcházející – bypassové – přípravky, které dokážou zastavit krvácení i bez podání daného chybějícího faktoru. Efektivní bypassové přípravky představují koncentrát aktivovaného protrombinového komplexu (aPCC) a rekombinantní faktor VII (rFVII). Oba přípravky mají srovnatelný účinek, nicméně jednotliví jedinci mohou lépe reagovat na jeden z těchto přípravků a tento přípravek se pak může jevit účinnějším.

Nedávno publikované studie prokázaly, že profylaktické podávání bypassových přípravků může snížit množství krvácivých epizod u hemofiliků s inhibitorem o 50–80 %. Profylaktické podávání těchto přípravků je významným prostředkem ke snížení morbitidy pacientů v období, než se zahájí tzv. imunotoleranční terapie, jejímž cílem je inhibitor eradikovat. Své místo může mít u indikovaných jedinců i v průběhu imunotoleranční terapie. Hlavními bariérami profylaxe s aPCC či rFVII je zejména cena.

Není pochyb o tom, že přítomnost inhibitoru představuje velký zdravotní problém jak pro dané jedince, tak také znamená velkou zátěž pro zdravotní systém. Dnešní doporučení jasně podporují snahu o eradikaci inhibitoru u co nejvíce pacientů. Imunotoleranční léčba je efektivní, a to zejména u pacientů s těžkou formou hemofilie A a tzv. příznivým profilem rizikových faktorů spojených s inhibitorem. Tato léčba nabízí trvalý návrat k normální odpovědi na podávaný koncentrát FVIII u zhruba 60 % pacientů. Zejména skupina nemocných, u kterých imunotoleranční léčba selže, či nemocní s hemofilií B a inhibitorem představují maximální výzvu pro pátrání po nových terapeutických přístupech.

(eza)

Zdroj: Kempton C. L. et al. Toward optimal therapy for inhibitors in hemophilia. Hematology Am Soc Hematol Educ Program 2014 Dec 5; 2014 (1): 364–71. doi: 10.1182/asheducation-2014.1.364

 

Hodnocení článku

Ohodnoťte článek:     3/5, hodnoceno 10x
 
 

Sdílení a tisk

Doporučit článek e-mailem

Vytisknout
 
 

Čtěte dále

Hemofilie B a genová terapie

Hemofilie B je X-vázané krvácivé onemocnění, jehož podstatou je deficit koagulačního faktoru IX. Gen pro faktor IX byl klonován již v roce 1982 a právě HB se stala jedním z onemocnění, u nichž se doufá v úspěšné zařazení genetické léčby do terapeutického schématu. Vědecké důvody pro léčbu hemofilie genovým transferem jsou dobře popsány.

Na léčbě závislé faktory ovlivňující vznik inhibitoru u hemofilie A

V rámci péče o hemofiliky A, kteří dosud nebyli léčeni (PUPs), stále probíhá intenzivní debata o rizikových faktorech spojených s léčbou, které přispívají k rozvoji inhibitoru. Recentně byla publikována data metaanalýzy zabývající se typem a intenzitou expozice koncentrátům faktoru VIII (FVIII).

BAX326 – nový rekombinantní FIX

Baxter vyvinul nový produkt pro léčbu nemocných s hemofilií B – rekombinantní faktor IX (rFIX), označený BAX326. Široký preklinický výzkum hodnotil farmakokinetické vlastnosti, účinnost a bezpečnost tohoto produktu. Bezpečnost a hemostatická účinnost byly potvrzeny také v klinických studiích fáze 2/3.



Všechny novinky